慢性髓性白血病（CML）是造血干细胞恶性克隆疾病，发病与费城染色体（Ph染色体）相关。该染色体由9号染色体ABL1基因与22号染色体BCR基因易位形成，产生的BCR-ABL1融合蛋白有持续异常酪氨酸激酶活性，驱动造血干细胞异常增殖引发白血病。
阿西米尼是新型ABL1酪氨酸激酶抑制剂，作用机制独特。传统抑制剂结合ABL1激酶ATP结合位点，而它与ABL1激酶肉豆蔻酰口袋结合，以别构抑制阻断BCR-ABL1融合蛋白活性，能避开ATP结合位点突变导致的耐药，为传统抑制剂耐药患者提供新选择。
阿西米尼主要用于既往接受过两种及以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的Ph染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（CP-CML）成人患者，尤其适用于携带T315I突变者。T315I突变是常见耐药突变，会使传统抑制剂失效，阿西米尼对其有高选择性和抑制活性。
使用方法，口服给药，推荐剂量为每日两次，每次40毫克，随餐或空腹均可。治疗中需依血常规、细胞遗传学和分子生物学检查结果调整剂量，出现不良反应可能需暂停或降低剂量，具体方案遵医嘱。
55岁男性患者，患Ph染色体阳性CP-CML，既往用伊马替尼、尼洛替尼治疗，因T315I突变致疾病进展。改用阿西米尼，每日两次，每次40毫克。3个月后血常规恢复正常，BCR-ABL1融合基因转录本水平降90%以上；6个月达到主要分子学缓解。仅出现轻度腹泻，对症治疗后缓解，无严重不良反应。
阿西米尼以独特机制为耐药患者提供有效治疗，疗效显著且不良反应较轻，在CML治疗中前景良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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