塞利尼索是全球首个口服型选择性核输出蛋白1（XPO1）抑制剂，其作用机制突破传统化疗思路。XPO1作为细胞内核质转运的关键蛋白，在肿瘤细胞中常过度表达，导致p53、p21等抑癌蛋白被异常转运至细胞质并失活。塞利尼索通过与XPO1的半胱氨酸残基共价结合，特异性阻断其功能，使抑癌蛋白在细胞核内重新聚集并恢复活性，同时抑制致癌mRNA的核输出，双重阻断肿瘤细胞增殖信号。
多发性骨髓瘤：塞利尼索获批与地塞米松联用，治疗对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及抗CD38单抗均耐药的复发/难治患者。临床数据显示，该方案对三类药物难治患者的客观缓解率达25%，曾接受CAR-T治疗者缓解率更高达50%，中位总生存期达13.2个月。
子宫内膜癌：III期研究证实，用于一线维持治疗可将疾病进展风险降低30%，其中p53野生型患者获益更显著，中位无进展生存期达13.7个月，较安慰剂组延长10个月。
其他领域：在弥漫大B细胞淋巴瘤、非小细胞肺癌等实体瘤的早期研究中，单药或联合治疗均显示出抗肿瘤活性。
塞利尼索通过靶向核输出通路，为多线治疗失败的肿瘤患者提供了全新治疗维度，其临床应用正从血液肿瘤向实体瘤领域拓展，有望成为跨瘤种治疗的重要基石。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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