造血干细胞移植（HSCT）是血液疾病患者重获新生的重要手段，但肝小静脉闭塞病（VOD）这一致命并发症却可能成为治疗的“绊脚石”。去纤苷钠（Defitelio/Defibrotide）作为一种具有独特血管保护作用的药物，通过调节内皮细胞功能、抗炎与抗血栓的多重机制，精准干预VOD的病理过程，为HSCT后发生严重VOD的患者提供了关键的治疗选择。其卓越的疗效、明确的适应症和良好的安全性，使其成为破解VOD治疗难题、为移植患者筑起生命防线的核心药物。

　　去纤苷钠的治疗原理基于对VOD核心病理的精准打击。VOD的发病机制涉及预处理毒性导致的肝脏内皮细胞损伤、凝血系统激活和炎症级联反应，进而引发肝小静脉闭塞、肝窦淤血和器官功能衰竭。去纤苷钠通过多靶点作用实现治疗：1）保护并修复受损的内皮细胞，维持血管壁完整性；2）抑制血小板和纤维蛋白的异常聚集，预防微血栓；3）调节炎症介质释放，减轻肝脏组织损伤。其独特的机制组合避免了传统疗法（如抗凝或溶栓）的单一性和潜在风险，实现了对VOD病理的全面调控，迅速逆转肝脏功能恶化。

　　其明确的适应症定位凸显临床重要性。去纤苷钠专门用于成人和儿童HSCT后发生的严重肝VOD，尤其针对伴有肾损伤或多器官功能不全的危重患者。这一精准定位使其成为VOD治疗的“特效药”。对比其他疗法，其优势显著：抗凝药物（如肝素）在VOD中效果有限，且出血风险高；溶栓药物可能加剧凝血紊乱。而去纤苷钠通过多机制协同，既改善肝脏血流，又降低出血风险，安全性更优。其耐受性良好，常见副作用（如出血、低血压）多数可控，确保了危重患者的治疗可行性。

　　使用需严格遵循规范。去纤苷钠静脉输注给药，剂量个体化，疗程根据病情持续至症状缓解或最长21天。治疗期间需密切监测凝血功能、血压和肝肾功能，及时调整剂量。对于存在活动性出血或严重低血压的患者，需谨慎评估风险，必要时联合支持治疗。

　　去纤苷钠的问世，不仅解决了HSCT后VOD的治疗困境，更树立了该领域的治疗标杆。其作为VOD的“特效药”，以精准机制和显著生存获益，为移植患者筑起坚固的生命防线，成为血液疾病治疗链条中不可或缺的关键环节。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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