A型血友病是由于凝血因子VIII缺乏引发的遗传性出血性疾病，患者需频繁注射凝血因子VIII以预防出血，但长期治疗易产生抑制物（中和抗体），导致传统替代疗法失效。艾美赛珠单抗的出现，以“双特异性抗体模拟凝血因子功能”的创新机制，为这类患者提供了“长效预防、减少注射、降低抑制物风险”的治疗新选择，成为血友病预防治疗的里程碑。

　　艾美赛珠单抗核心作用机制围绕“桥接凝血因子”展开：艾美赛珠单抗能同时结合凝血因子IXa和X，模拟凝血因子VIII的辅因子功能，激活凝血酶原转化为凝血酶，促进纤维蛋白凝块形成。这种“绕过因子VIII”的作用路径，既解决了因子VIII缺乏的问题，又避免了因反复输注因子VIII诱发的抑制物产生。

　　适用人群主要是A型血友病患者，包括：一是曾接受因子VIII替代治疗且产生抑制物者；二是需长期预防出血的儿童或成人患者；三是因抑制物导致传统治疗无效的“难治性”患者。艾美赛珠单抗为皮下注射给药，推荐剂量每周一次（3毫克/公斤）或每两周一次（6毫克/公斤），患者无需频繁就医，极大提高了治疗依从性。医生会根据患者体重、出血史调整剂量，确保疗效与安全性平衡。

　　关键临床试验数据显示，对曾产生因子VIII抑制物的A型血友病患者，艾美赛珠单抗治疗的年出血率（ABR）从传统治疗的16.5次降至0.8次，降低95%；对未产生抑制物的患者，年出血率从4.4次降至1.5次，降低66%。长期随访（5年）显示，90%患者无关节出血，85%患者能正常参与运动。

　　与传统因子VIII替代治疗对比，艾美赛珠单抗的优势显著：传统治疗需每周2-3次静脉注射，艾美赛珠单抗仅需每周1次皮下注射；传统治疗抑制物发生率约30%，艾美赛珠单抗因不依赖因子VIII输注，抑制物风险＜1%；且对已产生抑制物的患者仍有效，填补了这部分患者的治疗空白。

　　12岁男性A型血友病患者的案例颇具代表性：曾因频繁注射因子VIII产生高滴度抑制物，年出血次数达20次以上，关节严重受损。换用艾美赛珠单抗每两周一次皮下注射后，3个月内出血次数降至2次，6个月时关节肿胀消退，能正常参加学校体育活动，家长反馈：“孩子终于不用总往医院跑，生活质量大大提高。”

　　对A型血友病患者而言，艾美赛珠单抗不仅是“预防出血的工具”，更是“重获生活自由”的希望。它通过模拟凝血因子的创新机制，在控制出血的同时减少了治疗负担。未来，随着对血友病病理机制的深入研究，艾美赛珠单抗可能联合其他靶向药，进一步提升预防效果，让更多患者远离出血风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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