慢性免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板破坏增加和生成不足，导致出血风险升高。对于对一线治疗如皮质类固醇或静脉注射免疫球蛋白反应不佳的患者，需要有效的二线治疗方案。福坦替尼是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其作用靶点位于免疫性血小板减少症发病机制的核心环节。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号通路中的关键信号分子。在免疫性血小板减少症中，脾酪氨酸激酶的过度活化会导致B细胞产生抗血小板抗体，同时巨噬细胞通过Fc受体介导的血小板吞噬作用增强。福坦替尼通过抑制脾酪氨酸激酶的活性，能够同时减少抗体的产生和血小板的破坏。

　　福坦替尼适用于治疗对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者。推荐剂量为每日两次口服。关键临床试验结果表明，在接受福坦替尼治疗的患者中，有稳定比例的患者能够实现持续的血小板计数应答，即血小板计数维持在每微升50000以上，从而显著降低出血风险。此外，许多应答者能够减少或停止伴随的免疫性血小板减少症药物，如皮质类固醇。一位对糖皮质激素依赖且血小板计数持续低于每微升30000的患者，在换用福坦替尼治疗后，血小板计数在数周内逐渐上升并稳定在安全水平，从而成功将泼尼松减量至停用，避免了长期使用激素带来的副作用。与促血小板生成素受体激动剂这类主要刺激血小板生成的药物不同，福坦替尼侧重于减少血小板的免疫性破坏，作用机制互补，为临床医生提供了针对疾病不同环节的治疗选择。

　　因此，福坦替尼作为脾酪氨酸激酶抑制剂，为慢性免疫性血小板减少症的二线治疗提供了重要的口服靶向选项。它通过抑制导致血小板破坏的关键信号通路，有效提升血小板计数，减少出血事件和对其他药物的依赖，改善了患者的治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：福他替尼/福坦替尼(Tavlesse/Fostamatinib)在系统性红斑狼疮等病症上有疗效

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