在造血干细胞移植（HSCT）后并发症中，肝静脉闭塞病（VOD，又称sinusoidal obstruction syndrome,SOS）是最凶险的急症之一。患者因预处理化疗/放疗损伤肝内皮细胞，导致肝窦微血栓形成、肝静脉回流受阻，迅速进展为肝肿大、腹水、黄疸，约80%伴多器官功能衰竭（MOF）者会在100天内死亡。传统治疗以对症支持为主，缺乏针对性干预手段，直到去纤苷钠的出现，才为这一“移植后杀手”提供了首个获批的靶向疗法。

　　去纤苷钠的本质是从猪小肠黏膜提取的多脱氧核糖核苷酸混合物，其治疗VOD的核心在于对血管内皮细胞的多重保护机制。生理状态下，血管内皮通过分泌前列环素、一氧化氮（NO）维持抗凝与纤溶平衡，抑制血小板聚集和白细胞黏附。VOD发生时，内皮损伤导致血栓调节蛋白下调、组织因子暴露，引发微血栓级联反应。去纤苷钠可直接结合内皮细胞表面受体（如硫酸乙酰肝素蛋白聚糖），激活蛋白C通路增强抗凝活性；同时通过上调组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、抑制纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1），促进纤维蛋白溶解；此外，它还能减少氧自由基生成、抑制炎症因子（如TNF-α、IL-6）释放，减轻内皮氧化应激与炎症损伤。这种“抗栓-促纤溶-护内皮”的三重作用，精准针对VOD的病理核心——微血管血栓与内皮功能障碍。

　　临床证据来自针对HSCT后VOD/MOF的关键III期试验（HESI研究）。该研究纳入528例HSCT后确诊VOD（胆红素≥2mg/dL、肝肿大/腹水）且伴MOF（如肾、肺功能不全）的患者，随机接受去纤苷钠（每日6.25mg/kg，分6次静滴）或对照治疗（支持治疗）。结果显示，去纤苷钠组60天总生存率达38%，显著高于对照组的25%；完全缓解率（症状消失、肝功能恢复）达25%，对照组仅12%。亚组分析进一步证实，无论VOD发生于移植后早期（≤21天）或晚期，无论是否合并肾损伤，去纤苷钠均能带来生存获益。基于此，去纤苷钠在全球获批用于HSCT后VOD伴MOF的成人和儿童患者，成为该适应症的“金标准”治疗。

　　用药管理需严格遵循剂量、输注速度与监测原则。去纤苷钠推荐剂量为每日6.25mg/kg，分6次静脉输注（每次约30分钟），疗程通常14-21天，或直至VOD症状缓解。输注前需用0.9%生理盐水稀释，避免与其他药物混合；初始输注速度宜慢（如5-10滴/分钟），无低血压反应后再调至标准速度，以减少低血压风险（发生率约20%，多为轻至中度）。治疗前需评估患者凝血功能（PT/APTT、血小板计数）及肝肾功能，严重血小板减少（＜50×10⁹/L）者需谨慎，必要时输注血小板。对于肾功能不全（CrCl＜30mL/min）患者，剂量需减至每日2.5mg/kg，并加强肾功能监测。

　　安全性方面，去纤苷钠的不良反应与机制相关，整体可控。除低血压外，常见胃肠道反应（腹泻30%、呕吐25%）、发热（15%）及皮疹（10%），多为轻至中度，通过对症处理（如止泻药、退热药）可缓解。需警惕的潜在风险是出血（发生率约5%），与药物抗栓作用相关，有活动性出血（如消化道出血）或近期手术史者禁用。罕见但严重的过敏反应（如支气管痉挛、喉头水肿）发生率＜1%，多发生在首次输注，需备好肾上腺素等急救措施。此外，动物实验显示其可能有胚胎毒性，孕妇及哺乳期妇女禁用。

　　当前，去纤苷钠的应用正从HSCT后VOD向其他内皮损伤相关疾病拓展。在严重脓毒症相关微血管病、肝移植后缺血再灌注损伤中，早期探索性研究显示其可能通过保护内皮改善器官功能；在儿童非移植相关VOD（如化疗后）中，II期试验也观察到类似疗效。生物标志物研究聚焦于内皮损伤标志物（如血管性血友病因子、sE-选择素）与疗效的关联，试图通过动态监测预测治疗反应。对于HSCT患者，去纤苷钠的获批不仅提高了VOD/MOF的生存率，更推动了移植后并发症从“被动支持”向“主动保护内皮”的治疗理念转变，为改善移植预后提供了关键工具。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 去纤苷钠 https://www.kangbixing.com/drug/qqgn