罗特西普是一种由人免疫球蛋白G1的Fc结构域与活化素受体IIB的胞外结构域融合而成的重组蛋白，作为一种创新的红细胞成熟剂，用于治疗特定类型无效造血所致的贫血。其作用机制并非直接刺激造血干细胞增殖，而是通过作为可溶性诱饵受体，在骨髓微环境中特异性结合并抑制部分转化生长因子β超家族的配体（如GDF11），从而解除这些配体对晚期红细胞成熟的异常抑制，促进晚期红细胞的前体细胞（如网织红细胞）更有效地分化为成熟的红细胞，最终提升外周血中的血红蛋白水平。

　　该药物目前主要用于需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的贫血治疗，以及伴有环形铁粒幼细胞的骨髓增生异常肿瘤综合征相关贫血。这两种疾病均存在无效红细胞生成的病理特点。在针对β地中海贫血患者的关键临床试验中，接受罗特西普治疗的患者，有相当比例实现了脱离红细胞输注至少12周，或输血负担较基线显著降低。对于伴有环形铁粒幼细胞的骨髓增生异常肿瘤综合征患者，其提升血红蛋白水平和降低输血需求的效果也得到证实。

　　罗特西普通过皮下注射给药。起始剂量通常基于体重计算，每三周一次。治疗目标是减少输血需求或提升非输血依赖患者的血红蛋白水平。治疗期间需监测血红蛋白、铁蛋白水平及血压。最常见的不良反应包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、头晕等。需要特别关注的是，治疗可能导致血压升高，因此在治疗前需控制好血压，并在治疗期间定期监测。此外，高剂量下深静脉血栓和肺栓塞的风险可能增加。

　　在治疗输血依赖性贫血的药物中，罗特西普代表了一种新颖的作用途径。传统的治疗方法主要依赖规律性红细胞输注和祛铁治疗，或使用促红细胞生成素。对于许多β地中海贫血和伴有环形铁粒幼细胞的骨髓增生异常肿瘤综合征患者，促红细胞生成素效果有限。罗特西普的作用层面是晚期红细胞成熟，与促红细胞生成素的作用环节互补。它为不适合或对促红细胞生成素反应不佳的患者提供了新的选择。与同是治疗β地中海贫血的基因疗法不同，罗特西普是“可及性”更高的蛋白药物，但需持续用药以维持效果。治疗决策需综合考虑患者的基因型、输血负担、铁过载状况、合并症（特别是血栓风险）以及药物的可及性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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