长期临床监测发现，一种用于治疗慢性疾病的药物可能伴随罕见的迟发性毒性，这一认知改变了对其风险效益的评估。戊聚糖多硫酸钠作为数十年来美国食品药品监督管理局批准用于间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的唯一口服药物，其潜在的眼部安全性问题在近年被逐步揭示。报告显示，长期（通常超过数年、累积剂量较高）使用该药与一种独特的、可能进展的视网膜病变相关，其特征是视网膜色素异常、黄斑病变及可能伴随的视力下降。这一发现促使临床使用策略从单纯关注症状缓解，转向更加审慎的长期风险收益平衡。

　　其确切的治疗机制尚未完全阐明，但被认为与其化学结构对膀胱黏膜的保护作用相关。该药物是一种半合成的肝素类似多糖，由六碳糖单位构成，带有大量负电荷。理论认为，它可通过模拟膀胱表层缺失的氨基葡聚糖层，修复或增强膀胱移行上皮的屏障功能，减少尿液中有害物质对下层组织（包括神经末梢）的渗透和刺激，从而缓解疼痛、尿频和尿急等核心症状。这种作用机制不同于抗炎或镇痛药物，提供了一种针对黏膜防御的独特治疗思路。

　　在相当长时期内，戊聚糖多硫酸钠因其口服给药的便利性，在IC/BPS的阶梯治疗中占有一席之地。对于经行为治疗、饮食调整及一线口服药物（如阿米替林）效果不佳的患者，它曾是一个重要的二线或三线治疗选择。临床研究及实践表明，部分患者可在用药数月后体验到症状的适度改善。然而，其起效缓慢、总体应答率不高的特点，以及随时间推移而明确的视网膜毒性风险，极大地重塑了其临床定位。

　　鉴于其视网膜病变风险，当前临床应用必须建立在严格的获益风险评估与患者充分知情基础上。治疗启动前，建议进行基线眼科检查，并由患者签署知情同意。治疗期间，需定期（如每年）进行包括光学相干断层成像在内的眼科监测，以期早期发现可能的视网膜改变。一旦出现特征性病变，应考虑停药，尽管病变可能在停药后仍持续进展。对于累积使用时间超过数年、尤其是累积剂量高的患者，眼科监测尤为重要。

　　在间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的阶梯治疗体系中，戊聚糖多硫酸钠的角色已变得更加审慎和特定。随着对其它治疗方式（如膀胱灌注疗法、神经调节、靶向药物）认识的深入，以及对其自身风险认知的更新，它已不再是自动化的早期选择。临床决策需综合考虑患者症状严重程度、对其它治疗的反应、治疗意愿，以及对长期眼部监测的依从性。对于决定使用的患者，其潜在的症状缓解效益需与明确的长期监测要求及风险相权衡。

　　这一案例凸显了对慢性疾病长期用药进行持续性上市后安全监测的极端重要性。戊聚糖多硫酸钠的经历警示医学界，一些药物的罕见但严重的迟发性不良反应可能在批准多年后才被识别。它促使临床医生和患者在启动可能需要终身使用的慢性病治疗时，更加注重长期的、全面的风险收益对话。同时，它也激励着针对间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的、更安全有效的新疗法的研发，以期为患者提供更好的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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