去纤苷钠是一种由多脱氧核糖核苷酸钠盐组成的多组分药物，具有复杂的多靶点作用谱，它通过调节血管内皮细胞的功能、保护其免受损伤并促进纤溶系统平衡，在治疗造血干细胞移植后发生的严重肝静脉闭塞病这一致命并发症中，扮演着挽救生命的核心角色。这款药物源自猪肠黏膜的DNA提取物，其批准基于其在缺乏有效治疗方法的危重情境下所展现出的生存获益，适用于成人和儿童患有肾或肺功能失调的严重肝静脉闭塞病患者。

　　肝静脉闭塞病，现多称为肝窦阻塞综合征，是造血干细胞移植后一种可能危及生命的并发症，由于预处理化疗或放疗损伤肝窦内皮细胞，导致肝内小血管阻塞、肝脏充血肿大，进而引发黄疸、腹水、凝血障碍和多器官衰竭。去纤苷的作用机制被认为是多方面的：它具有抗血栓、促纤溶、抗缺血、抗炎以及保护血管内皮的特性。它能够减少内皮细胞的活化与损伤，增加组织型纤溶酶原激活物的表达，同时降低纤溶酶原激活物抑制剂的水平，从而帮助溶解微血管中的血栓，改善肝脏微循环。此外，它还能稳定内皮细胞屏障，减少液体渗出。

　　在临床应用中，去纤苷钠通过静脉输注给药，治疗周期通常持续至少21天，直至肝静脉闭塞病症状缓解或患者出现最大疗效。关键研究数据显示，与历史对照或最佳支持治疗相比，使用去纤苷治疗的重度肝静脉闭塞病伴多器官功能衰竭患者，其移植后第100天的生存率得到显著改善。常见的不良反应包括低血压、出血、腹泻等，需要在使用期间密切监测。在去纤苷问世之前，对于此类重症患者，治疗选择非常有限且效果不佳，主要依赖支持治疗，预后极差。因此，去纤苷的出现填补了巨大的治疗空白。

　　尽管去纤苷主要被认可是治疗已发生的严重肝静脉闭塞病，也有研究探索其作为预防性用药的潜力，以在高风险移植中降低该并发症的发生率。其独特的多效性作用机制，使其对血管内皮损伤相关疾病的治疗价值受到更广泛的关注。对于经历造血干细胞移植这一艰难过程的患者及其家庭而言，去纤苷的存在为应对最凶险的并发症之一提供了强有力的支持，成为连接危重患者与康复希望之间的一座重要桥梁。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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