阿考米迪(商品名Attruby)是一种口服转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,适用于治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),旨在降低心血管相关死亡及心血管相关住院的风险。在治疗原理上,阿考米迪通过高亲和力、选择性地结合TTR蛋白的四聚体,模拟具有保护作用的T119M基因突变的功能,从而稳定其天然结构,有效抑制TTR四聚体解离成单体——这是形成淀粉样纤维沉积的关键限速步骤,通过阻止错误折叠的单体聚集并沉积在心肌组织中,阿考米迪能够减缓或阻止疾病对心脏的损害,改善心脏功能。
该药适用于确诊为ATTR-CM(包括遗传性和老年性)的成人患者。在用法用量上,推荐剂量为每次712毫克(即2片356毫克规格片剂),每日口服两次(约间隔12小时),需整片吞服,不可切开、压碎或咀嚼,可与食物同服或空腹服用,对于老年患者(≥65岁)或肾功能损害患者,通常无需调整剂量。关键临床试验(ATTRibute-CM)数据显示,与安慰剂相比,阿考米迪能显著降低全因死亡率(19%vs 26%)和心血管相关住院率(27%vs 43%),并能减缓6分钟步行距离的下降,改善患者的生活质量。
与其他药品的对比中,阿考米迪不同于TTR沉默剂(如帕替西兰),它不减少TTR蛋白的生成,而是通过“稳定”现有的蛋白结构来阻止致病过程,这种机制可能对维持体内正常的TTR功能(如运输甲状腺激素和视黄醇)更为有利。在安全性方面,阿考米迪总体耐受性良好,常见不良反应主要为轻度的胃肠道反应(如腹泻发生率11.6%),多数无需停药即可自行缓解,严重不良事件发生率甚至低于安慰剂组。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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