埃拉菲布拉诺是一种口服、首创的双重过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α和δ激动剂，于2024年6月10日获得美国FDA加速批准，联合熊去氧胆酸（UDCA）用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，或作为单药用于对UDCA不耐受的成人患者。该药通过激活PPARα和PPARδ，调节胆汁酸代谢、脂肪酸氧化和炎症反应，从而降低碱性磷酸酶（ALP）水平，改善肝脏功能。该药适用于对UDCA反应不足或不耐受的PBC患者，推荐剂量为80mg，每日一次口服。在关键临床试验中，埃拉菲布拉诺治疗对UDCA反应不足的PBC患者，在第52周时，有51%的患者实现了ALP<1.67倍正常值上限且较基线下降≥15%，同时总胆红素正常，而安慰剂组仅为4%；在生化应答率方面，治疗组也显著优于对照组。相较于二线治疗药物奥贝胆酸（OCA），埃拉菲布拉诺在降低ALP方面显示出非劣效性，且其瘙痒发生率较低，为不能耐受奥贝胆酸瘙痒副作用的患者提供了新的选择。

　　埃拉菲布拉诺的安全性特征在临床试验中表现良好。最常见的不良反应包括体重增加、恶心、腹泻、腹痛和呕吐。需要特别关注的是药物性肝损伤的风险，虽然在该药的PBC临床试验中未观察到显著的肝毒性信号，但由于其代谢途径涉及肝脏，且PBC患者本身肝功能可能受损，因此治疗期间仍需定期监测肝功能。此外，该药可能引起肌酸激酶（CK）升高和肌肉疼痛，需警惕横纹肌溶解的风险。总体而言，埃拉菲布拉诺的耐受性较好，多数不良反应为轻中度，且与安慰剂组相比，严重不良事件发生率无显著差异。

　　埃拉菲布拉诺的获批为原发性胆汁性胆管炎的治疗增添了新的武器。PBC是一种慢性自身免疫性肝病，UDCA是一线标准治疗，但约有40%的患者对UDCA反应不足，面临疾病进展的风险。埃拉菲布拉诺作为新型的PPAR激动剂，通过多重机制改善胆汁淤积和肝损伤，为UDCA应答不足的患者提供了有效的二线治疗选择。其较低的瘙痒发生率也使其成为对奥贝胆酸不耐受患者的理想替代方案，丰富了PBC的治疗策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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