埃拉菲布拉诺是一种口服的双重过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ激动剂，通过同时激活过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ亚型，调节胆汁酸代谢、脂质稳态和炎症反应，为治疗对熊去氧胆酸反应不佳的原发性胆汁性胆管炎成人患者提供了一种新型的作用机制药物。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性胆汁淤积性肝病，其特征是肝内小胆管进行性破坏。埃拉菲布拉诺激活过氧化物酶体增殖物激活受体α，可促进脂肪酸氧化，降低甘油三酯，并具有抗炎作用；激活过氧化物酶体增殖物激活受体δ，则可抑制胆汁酸合成关键限速酶的表达，促进胆汁酸外排，并抑制炎症和纤维化。二者协同，旨在从多途径改善疾病进程。
关键临床试验数据显示，对于熊去氧胆酸单药治疗至少一年后碱性磷酸酶水平仍不达标的患者，加用埃拉菲布拉诺治疗在主要终点上取得了显著成功。治疗组中有高达51%的患者实现了碱性磷酸酶水平较基线下降≥15%且恢复正常值上限，而安慰剂组仅为4%。碱性磷酸酶是评估原发性胆汁性胆管炎疾病活动和预后的关键生物标志物，其降低与临床结局改善相关。此外，治疗组患者的瘙痒症状也得到显著缓解。
与此前对熊去氧胆酸应答不佳患者的有限选择相比，埃拉菲布拉诺提供了另一种口服靶向治疗选项。在安全性方面，最常见的不良反应包括腹痛、腹泻、恶心和皮疹。与过氧化物酶体增殖物激活受体激动剂类药物相关的一个潜在风险是血脂变化，在临床试验中观察到高密度脂蛋白胆固醇水平下降，需予监测。该药物每日一次口服，可与熊去氧胆酸联合使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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