凡德他尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要通过抑制血管内皮生长因子受体、表皮生长因子受体和转染重排激酶等信号通路，用于治疗症状性或进展性的不可手术切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌部分病例与RET原癌基因突变密切相关，导致其编码的酪氨酸激酶受体持续活化，驱动肿瘤生长。凡德他尼通过抑制RET、血管内皮生长因子受体等靶点，发挥抗肿瘤增殖和抗血管生成的双重作用，从而抑制肿瘤进展。
在一项针对晚期甲状腺髓样癌的关键临床研究中，与安慰剂相比，凡德他尼治疗显著延长了患者的无进展生存期。凡德他尼组的中位无进展生存期为30.5个月，而安慰剂组为19.3个月，疾病进展风险降低了54%。此外，客观缓解率在凡德他尼组达到45%，而安慰剂组为13%。该药物适用于存在RET基因突变或未知突变状态的晚期甲状腺髓样癌患者，但在使用前进行RET突变检测有助于预测疗效。
在凡德他尼问世前，晚期甲状腺髓样癌缺乏有效的系统治疗药物。与传统的细胞毒性化疗相比，凡德他尼作为靶向治疗，显著改善了患者的无进展生存期。然而，其不良反应也需谨慎管理，最常见且需重点监测的包括腹泻、皮疹、高血压、QT间期延长和肝功能异常。因此，治疗期间需常规监测心电图、电解质、血压和肝功能。该药物每日一次口服，可随餐或空腹服用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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