生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症（PGHD）儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/17253。以身材矮小为突出症状，持续存在且未治疗的GHD，可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状，影响其生活质量和寿命。帕西生长激素（Somapacitan）是一种长效人生长激素蛋白衍生物，每周一次，可大大提升患者治疗的便利性和依从，降低患者治疗负担。该产品于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD），并于2023年4月扩大了其适应症，成为获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。

　　一项针对中国人群的III期临床试验——REAL6研究纳入了110例未接受过治疗的患者，随机分配至帕西生长激素（0.16mg/kg/周）或日制剂（0.034mg/kg/天）组，治疗52周。结果显示，帕西生长激素组的平均身高增长速度为11.0cm/年，两组平均年化身高增长速度相当。同时帕西生长激素耐受性良好，其安全性特征与日制剂的已知安全性特征一致。注射部位反应发生率较低（2.7%），52周治疗期间未报告注射部位疼痛与日制剂相比，帕西生长激素治疗负担更低。目前，全球关于生长激素的主要研发趋势为长效剂型的生长激素。

　　帕西生长激素的疗效，已在全球3期临床试验REAL4研究中得到了验证。在中国人群REAL6研究中，将110例未接受过治疗的患者，被随机分配至帕西生长激素组或诺泽®（重组人生长激素、日制剂）组，治疗52周。结果显示，治疗组平均身高增长速度(HV；cm/年)为11.0cm/年，两组平均年化HV相当。安全性方面，帕西生长激素与日制剂的已知安全性特征一致，注射部位反应发生率较低（2.7%），52周治疗期间未报告注射部位疼痛，相较日制剂治疗负担更低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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