在儿童罕见病领域，进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一类凶险且致残率极高的遗传性肝病。该病多发于婴幼儿时期，新生儿发病率约为2/10万，患儿因基因缺陷导致胆汁排泄通路异常，胆汁酸持续淤积在肝脏与血液中，对肝细胞造成持续性损伤。该病早期典型表现为难以忍受的全身性皮肤瘙痒、黄疸、大便颜色变浅、腹胀乏力，剧烈瘙痒常导致患儿抓挠自残、彻夜难眠，严重影响生长发育与心理健康。

　　作为一种进行性疾病，若未能及时有效干预，患儿肝功能会持续恶化，逐步诱发肝纤维化、肝硬化甚至肝衰竭，多数患儿难以存活至成年，长期以来肝移植是主要的终极治疗手段。但肝移植手术风险高、费用昂贵，术后需终身服用免疫抑制剂，给患儿家庭和医疗体系带来极大负担。奥维昔巴特（Odevixibat）的成功上市，彻底改写了这一治疗现状，作为全球首款针对性治疗PFIC的创新靶向药物，它填补了罕见胆汁淤积性肝病的长期治疗空白，为无数患儿规避肝移植风险、延续健康成长希望，是目前该领域无可替代的核心治疗药物。

　　奥维昔巴特是一款高选择性、可逆性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，拥有全新的独特作用机制，区别于传统保肝、利胆药物，从根源阻断病情进展。人体肠道内的回肠胆汁酸转运蛋白，是胆汁酸重吸收回流肝脏的核心载体，而PFIC患儿该代谢通路异常亢进，加剧胆汁酸蓄积、加重肝损伤。奥维昔巴特可精准抑制肠道IBAT功能，有效减少肠道内胆汁酸的重吸收，促进多余胆汁酸通过肠道排出体外，快速降低血液与肝脏内胆汁酸浓度，从源头缓解胆汁淤积状态，减轻肝细胞持续性炎性损伤。同时，药物仅在肠道局部起效，全身吸收极低，大幅规避了全身性药物毒性，安全性更适配儿童长期治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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