代谢相关脂肪性肝病已成为全球最常见的慢性肝病,可进展为脂肪性肝炎、肝纤维化、肝硬化乃至肝细胞癌,但长期缺乏经批准的药物治疗。瑞司美替罗作为全球首个获批用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化代谢相关脂肪性肝病成人患者的药物,是一种口服的肝脏靶向甲状腺激素受体β选择性激动剂,通过直接调节肝脏代谢,为改善肝脏脂肪变性和炎症纤维化提供了全新的疾病修正治疗途径。
瑞司美替罗适用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化代谢相关脂肪性肝病成人患者。使用前需通过肝活检确认诊断。使用方法为每日一次口服,可随餐服用。在关键临床试验中,治疗五十二周后,与安慰剂相比,瑞司美替罗治疗组达到肝脏纤维化改善至少一级且非酒精性脂肪性肝炎不恶化的患者比例显著更高,同时肝脏脂肪含量也显著降低。与既往仅有的生活方式干预相比,其提供了直接的药物干预手段,为阻止疾病进展带来了希望。其不良反应总体可控,常见为腹泻、恶心,治疗初期可能出现短暂、轻微的甲状腺激素样效应,如心动过速、颤抖,但通常为轻度,且在肝脏中高度分布的特性使其全身性副作用最小化。
在瑞司美替罗获批之前,针对伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎,长期缺乏经严格临床试验证实有效的药物治疗方案,临床管理高度依赖于生活方式的干预,包括减重和运动,但这对许多患者而言难以长期坚持且效果不一。因此,瑞司美替罗的出现具有里程碑意义,它是首个在此适应症上通过三期临床试验验证的口服靶向药物。与一些主要针对胰岛素抵抗或用于减肥的药物不同,瑞司美替罗的作用直接针对肝脏这一病变器官的核心代谢紊乱,其疗效证据直接来自于肝脏组织学的改善。当然,药物治疗并非取代健康生活方式,而是与之相结合,为患者提供更强大的武器。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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