阿考米迪（商品名Attruby）是由美国BridgeBio公司研发的口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，适用于治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。该药物通过稳定TTR四聚体结构，抑制淀粉样纤维形成与沉积，显著降低患者心血管相关死亡及住院风险，并改善运动功能与生活质量。

　　适应症

　　阿考米迪适用于治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以降低心血管相关死亡风险及心血管相关住院风险。

　　作用机制

　　阿考米迪是一种口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，其作用机制是通过‌特异性结合TTR蛋白‌，‌稳定其四聚体结构‌，从而‌抑制TTR解离为单体‌，最终‌延缓淀粉样纤维的形成与沉积‌，针对转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（如ATTR-CM）的病理核心环节发挥作用。该药物对‌野生型和V122I突变型TTR均具有稳定作用‌，是一种‌强效且高选择性的小分子化合物‌。‌

　　用法用量

　　阿考米迪的推荐剂量为每次712毫克，每日口服2次，可随餐服用或空腹服用。

　　本品需整片吞服，不得切开、碾碎或咀嚼。

　　不良反应

　　由于临床试验的条件存在显著差异，不同药物临床试验中观察到的不良反应发生率不能直接进行对比，且可能无法反映临床实际应用中的发生率。

　　安全性数据来自一项为期30个月的随机、双盲、安慰剂对照临床试验：421例转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者接受阿考米迪治疗，给药方案为每日两次、每次712毫克（单次服用2片356毫克规格片剂）。安全性分析人群的中位药物暴露时长为29个月。

　　与安慰剂组相比，阿考米迪治疗组的胃肠道不良反应发生率更高，其中腹泻发生率分别为11.6%和7.6%，上腹痛发生率分别为5.5%和1.4%。此类胃肠道不良反应大多为轻度，无需停药即可缓解。

　　阿考米迪治疗组与安慰剂组因不良反应停药的患者比例相近，分别为9.3%和8.5%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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