司替戊醇是一种抗癫痫药物,其活性成分为司替戊醇(stiripentol)。该药有胶囊剂和小袋装散剂(规格为250mg和500mg)。小袋中的粉末用于制备口服混悬液(即含有固体颗粒的液体)。司替戊醇用于治疗一种罕见的儿童癫痫——"婴儿期严重肌阵挛性癫痫"(SMEI),也称为Dravet综合征。此类癫痫首次出现在婴儿出生后第一年内。司替戊醇作为氯巴占(clobazam)和丙戊酸盐(valproate)的添加治疗,用于当这些药物无法充分控制全身强直-阵挛发作(重度抽搐,包括意识丧失)时的情况。
司替戊醇的确切抗癫痫作用机制尚未完全明确。实验模型显示,该药可提高脑中一种名为γ-氨基丁酸(GABA)的神经递质水平。GABA是神经细胞中负责降低大脑电活动的主要物质。此外,已知该药能增强其他抗癫痫药物的作用,并减慢肝脏对它们的代谢分解速度。司替戊醇进行了两项主要研究,共纳入65名年龄在3至18岁之间的儿童。这些研究比较了在儿童现有氯巴占和丙戊酸盐治疗基础上,加用司替戊醇胶囊或散剂与加用安慰剂的效果。主要疗效指标为治疗"有反应"的患者人数。若患者在治疗第二个月内的癫痫发作次数比治疗前一个月至少减少50%,则被归类为"有反应者"。结果显示,使用司替戊醇治疗的患者中,有反应者比例高于安慰剂组。
司替戊醇的治疗必须在专门从事儿童癫痫诊断和管理的医生(儿科医生或小儿神经科医生)监督下进行。推荐剂量为每日每公斤体重50mg,分2-3次服用。治疗起始剂量为每日每公斤体重20mg,随后根据患者年龄在数周内逐渐增加至推荐剂量。开始使用司替戊醇后,氯巴占的剂量可能需要减少;丙戊酸盐的剂量通常不需要调整。司替戊醇的主要研究纳入的是3岁以上的儿童。对于更年幼儿童的使用决定应个体化:只有在确诊SMEI的情况下,才能给予更年幼儿童使用。司替戊醇应与食物同服,但不可与乳制品、碳酸饮料、果汁,或含有咖啡因或茶碱(存在于红茶、绿茶等产品中)的食物或饮料一同服用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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