莫洛替尼是一款口服、每日一次的JAK1/JAK2/ACVR1三靶点抑制剂。用于治疗伴有贫血的中危或高危骨髓纤维化（MF）成人患者，包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF（post-PV MF）和原发性血小板增多症后MF（post-ET MF）。莫洛替尼是获批用于伴贫血的骨髓纤维化患者的药物。在它出现之前，所有已获批的JAK抑制剂（芦可替尼、非达拉替尼、帕克替尼）虽然能缩小脾脏和缓解症状，但均不能直接改善贫血，芦可替尼甚至常加重贫血——而约1/3的MF患者在诊断时即存在贫血，且贫血与生存期显著缩短相关。

　　莫洛替尼抑制JAK1和JAK2，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活：JAK2抑制：MF患者中约50-60%携带JAK2 V617F突变，导致JAK2激酶持续激活，驱动异常造血增殖。抑制JAK2可缩小脾脏、延缓骨髓纤维化进程JAK1抑制：阻断炎症因子（IL-6、IFN-γ等）信号传导，减轻盗汗、乏力、发热等全身症状这一作用与芦可替尼类似，但莫洛替尼的独特之处在于其第三靶点。莫洛替尼的安全性特征在临床研究中已较为明确。最常见的不良反应（发生率≥20%）包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。需要特别关注的严重不良反应包括严重感染（发生率约13%）、中性粒细胞减少、肝毒性、主要不良心血管事件、血栓形成以及继发恶性肿瘤。治疗期间需定期监测全血细胞计数和肝功能。出现血小板减少或中性粒细胞减少时，应通过降低剂量或中断治疗进行管理；出现肝毒性时需根据转氨酶和胆红素水平调整剂量或停药。

　　使用莫洛替尼时，有诸多注意事项。治疗前和治疗期间，需定期监测全血细胞计数、肝肾功能、电解质等指标，及时发现可能出现的不良反应并进行处理。莫洛替尼可能导致贫血、血小板减少、中性粒细胞减少等血液学不良反应，若出现严重的血液学异常，需根据情况调整剂量或暂停用药。此外，该药物还可能引起肝酶升高、高血压等不良反应，患者需密切关注自身症状，一旦出现异常应及时就医。对莫洛替尼及其辅料过敏者禁止使用，孕妇和哺乳期女性使用时需谨慎评估风险与获益，因其对胎儿和婴儿的安全性尚未明确。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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