非酒精性脂肪性肝炎（NASH），现命名为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），既往在临床治疗上面临很大局限。临床可识别该疾病从肝脂肪变性、炎症逐步进展至纤维化，甚至肝硬化、肝细胞癌的发展链条，但长期缺少获批、可直接针对疾病核心病理的特异性治疗药物。瑞司美替罗（resmetirom）的获批，填补了这一治疗空白。作为作用于MASH核心发病环节的口服治疗药物，它推动该疾病的管理模式从单纯生活方式等支持干预，转向针对病因的疾病修正治疗。

　　肝脏是甲状腺激素作用的关键器官，而THR-β介导了诸多维持肝脏代谢健康的功能，包括脂质代谢和线粒体能量消耗。在MASH中，肝脏的脂质代谢出现紊乱，导致脂肪堆积、氧化应激和炎症。瑞司美替罗作为一种肝脏靶向、高选择性的THR-β激动剂，旨在精准激活肝脏内的这一受体，恢复正常的脂质处理和能量消耗，从而从上游减少肝脏脂肪含量、减轻炎症并间接对抗纤维化。关键的III期临床试验数据，为其从理论转化为标准治疗提供了坚实的基石。研究结果显示，在接受两种不同剂量（80毫克或100毫克）瑞司美替罗治疗的MASH伴中度至重度肝纤维化患者中，达到肝脏脂肪含量显著减少、且炎症或纤维化至少一项得到组织学改善的患者比例，显著高于安慰剂组。更值得注意的是，达到纤维化改善至少一个级别且MASH未恶化的患者比例也显著增加。这标志着药物不仅改善了代谢指标和炎症，更触碰到了决定疾病长期预后的关键环节——肝纤维化。

　　THR-β靶点的成功验证，为代谢性肝病新药研发提供了重要参考。瑞司美替罗为合并纤维化的MASH人群提供了可以干预疾病进程的治疗手段，后续仍需要更多长期循证数据，持续明确该药在不同分期人群、联合方案中的定位，帮助临床结合患者个体情况，构建包含药物、生活方式干预在内的综合性慢病管理方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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