转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病属于进展性浸润性心肌病，异常淀粉样物质在心肌不断沉积会逐步损害心脏结构与功能，临床干预手段曾经十分有限。阿考米迪是口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，能够高亲和力、高选择性结合野生型以及多种突变型转甲状腺素蛋白四聚体，阻止四聚体解离为具备致病能力的单体，避免单体发生错误折叠、聚集形成淀粉样纤维，从上游环节延缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的病程进展。该病的病理基础是肝脏合成的转甲状腺素蛋白沉积在心肌组织，形成不溶性淀粉样纤维，进而造成心肌顺应性下降、心力衰竭与心律失常。阿考米迪可以发挥类似分子胶水的作用，维持TTR四聚体的天然稳定构型，减少单体释放，该作用模式和帕替西兰等RNA干扰药物下调TTR蛋白生成的机制互为补充。

　　阿考米迪适用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，以降低心血管相关死亡率和住院率，并改善功能状态。标准剂量为每日两次，每次口服800毫克。在三期研究中，阿考米迪与安慰剂相比，在30个月时将全因死亡风险降低了36%，将心血管相关住院频率降低了50%。同时，通过堪萨斯城心肌病问卷评估，患者的生活质量和功能状态得到了统计学和临床意义上的显著改善。阿考米迪展现了卓越的安全性。最常见的不良反应是腹泻，发生率约60%，但绝大多数为1-2级，可通过对症处理或短暂减量控制。其他包括女性生殖道感染、尿路感染和跌倒，但严重不良事件发生率与安慰剂组相当，无肝肾毒性或骨髓抑制信号。与同为TTR稳定剂的氯苯唑酸相比，两者机制类似，但阿考米迪在关键试验中显示了更优的全因死亡率获益数据，且每日两次的给药频率与氯苯唑酸每日三次相比，可能提高患者依从性。与需要皮下注射的RNAi药物相比，阿考米迪作为口服药物提供了更大的便利性。

　　伴随阿考米迪投入临床应用，针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗框架得到进一步完善。临床现在可以根据患者个体情况，选择抑制TTR合成或者稳定TTR四聚体两类不同路径的药物，丰富了分层治疗方案。口服给药的形式也为长期慢病管理提供更多选择，有助于临床结合患者耐受情况、合并疾病、用药偏好制定个体化方案，持续优化这类罕见心肌病患者的长期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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