日前，Bluebird Bio（蓝鸟生物）公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价，药物价格或将高达210万美元。位于美国马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物公司拥有的LentiGlobin是一种基因治疗方法，用于输血依赖性β地中海贫血（TDT）。
TDT也称为重型β型地中海贫血症，是一种遗传性血液疾病。如果没有得到及时治疗，患者在生命的最初几年就可能死亡。尽管对疾病的常规管控取得了进展，包括终生频繁输血和铁螯合疗法，但仍存在重大的医疗需求未得到满足，例如严重发病和早期死亡的风险。TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白（Hb）的存活。不幸的是，长期输血会导致患者体内铁超负荷的风险，这可能导致多器官损害和缩短预期寿命。
LentiGlobin则有望有效填补这一临床需求。这一基因疗法能够在患者的造血干细胞中表达健康的血红蛋白，因而可以被用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症（SCD）。2018年12月3日，该公司发布Lentiglobin治疗TDT的临床III期Northstar-2和Northstar-3试验新数据。在两项试验中，接受LentiGlobin治疗后的患者讲可以停止长期输血。
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