最新entrectinib（恩曲替尼 RXDX-101）的I / II期研究显示，所有携带神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK），ROS1或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解），包括难治的中枢神经系统中的肿瘤。
该研究共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因融合。
实验结果：12名患者全部对entrectinib有客观反应（肿瘤缩小或消失），即有效率达到了100%！中位（平均）治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。其中，完全反应的意思是所有病灶消失和神经系统的改善或稳定性。部分反应是实体瘤病灶减少30％或更多，脑肿瘤和神经系统稳定性病灶减少50％或更多。
另外一款针对NTRK融合,并且也对儿童肿瘤效果非常惊人的”治愈系“抗癌药LOXO-101已经上市，34名在试验中有NTRK突变的儿童中有94％对该药有反应，其中12名患者的肿瘤完全消失。美国食品和药物管理局目前正在审查恩曲替尼的新药申请，以治疗选择的NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，以及转移性ROS1患者 - 阳性非小细胞肺癌。FDA将在2019年8月18日之前做出决定，一旦通过，将正式上市造福广大的癌症患者。
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