孩子检查出肌营养不良之后父母表现心灰意冷，内心很绝望，感觉孩子这辈子就没救了，天天以泪洗面！

　　医学在不断进步，肌营养不良孩子病情也在进行性发展加重。这是一场生命与时间的赛跑！到底谁会赢？谁又能战胜谁？

　　目前皮质类固醇药物地夫可特（Emflaza，马拉松制药）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

　　这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是地夫可特首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服混悬剂的形式获得。

　　来自FDA药物评价和研究中心的Billy Dunn表示，“这是首个批准用于杜氏肌营养不良患者广泛使用的疗法。我们希望这种治疗选择将对DMD患者有益。”

　　DMD是一种少见的遗传性疾病，表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间，且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计，全球每3600例男婴中约有1例DMD。

　　一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。12周时，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。

　　一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周，表明地夫可特在平均肌肉强度评估方面显著优于安慰剂组。此外，服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。

　　地夫可特相关不良事件与其他皮质类固醇药物相似。最常见不良事件包括面部浮肿、体重增加、食欲增大、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症和向心性肥胖。

　　不太常见的副作用包括内分泌功能紊乱、对感染的敏感性增加、血压升高、胃肠穿孔、严重皮疹、行为和情绪改变、骨密度下降和视觉问题（如白内障）。

　　温馨提示：

　 “地夫可特”属于激素类药物,很多家长都有一个错误认识：“感觉孩子吃上激素病情就不会发展了”，激素类药物孩子一旦吃上，是不能随便停药的。 否则，对孩子免疫系统和骨骼及内脏功能损伤很大的。孩子如果已经服用上激素，一定要搭配维生素、钾和钙片等药物可以中和激素带来的损害。

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