米哚妥林（Midostaurin）是近25年来急性髓性白血病AML的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。国内很多患者并不是很清楚米哚妥林，因为目前米哚妥林还未在我国上市。
2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林（Midostaurin）上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。
国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例AML,招募了其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林（Midostaurin）与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林（Midostaurin）组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。
米哚妥林（Midostaurin）国内上市了吗？
对于FLT3突变的急性髓性白血病患者来说，米哚妥林（Midostaurin）联合标准化疗能够将患者的整体生存率提高23%，2017年4月，美国FDA宣布米哚妥林正式获批上市。
除了治疗急性髓性白血病之外，米哚妥林也用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症。
服用米哚妥林（Midostaurin）可能会产生呕吐的现象，治疗前给予预防性止吐药，以减少恶心和呕吐的风险。吞咽整个胶囊，不要打开或压碎胶囊。如果与可延长QT间期的药物共同施用，则考虑通过ECG进行QT间期评估。
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