Eltrombopag（艾曲波帕）是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，由葛兰素史克（GSK）公司研发，美国FDA在2008年批准其治疗特发性血小板减少性紫癜，2014年批准治疗重型再生障碍性贫血。在2018年1月，获得中国国家药品监督局批准上市，不过在我国艾曲波帕获批的适应症是原发免疫性血小板减少症。
艾曲波帕Eltrombopag治疗血小板减少症的疗效如何呢？
在一项为期6 周的安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，144名先前曾至少接受过一种疗法治疗(约75%和40%接受过糖皮质类固醇和脾切除术治疗， 51%接受过3种或以上疗法治疗)、血小板数低于3万/μL的ITP患者分别接受Eltrombopag(艾曲波帕)50 ～75mg/d和安慰剂治疗，且依据WHO划分的出血等级，即按出血严重程度从0 级(无出血)到4级(衰竭性失血),对受试者每周进行评价。结果显示，本品组和安慰剂组中分别有59%和16%的受试者达到主要终点指标的预期，即6周后血小板数等于或超过5万/μL;本品组的出血事件发生率明显低于安慰剂组，两组的临床显著出血(2 ～4 级)发生率分别为16%和36% ( P = 01029) ;两组常见不良反应为头痛、恶心、鼻咽炎和腹泻，其中头痛发生率相似。
另一项涉及血小板数低于3 万/μL 的118名ITP患者、为期6周的安慰剂对照Ⅱ期临床试验也显示，本品30、50和75mg剂量组中分别有28%、70%和81%的受试者达到同上的主要终点指标预期，而安慰剂组的此疗效率仅为11%( P < 0. 001) ;Eltrombopag（艾曲波帕）3个剂量组和安慰剂组中分别有14%、37%、50%和4%的受试者血样中血小板数超过20万/μL.总体来说Eltrombopag（艾曲波帕）效果是非常不错的。
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