越来越多的证据表明，IDH突变促进了多种血液和实体肿瘤的发生与发展，突变体IDH的过表达可以诱导组蛋白和DNA超甲基化，以及阻断细胞的分化，从而有助于肿瘤的起始和进展。对IDH突变即oncometabolite 2-HG的研究为IDH突变的肿瘤的治疗提供了新的思路。
首先发现IDH突变产生2-HG的Agios公司一直在IDH突变研究领域走在最前列，该公司目前已经上市，纳斯达克股票代码为AGIO.2013年，Agios公司的科学家利用高通量筛选发现了IDH1 R132H突变体抑制剂AGI-5198，该化合物能够降低脑胶质瘤细胞内2HG水平，促进组蛋白H3K9me3去甲基化，诱导肿瘤细胞分化，从而抑制IDH1突变的脑胶质瘤。紧接着，Agios公司的科学家再次报道了IDH2-R140Q抑制剂AGI-6780，在体外可以抑制原代白血病细胞产生2HG并诱导肿瘤细胞分化。
Agios的恩西地平(ENASIDENIB)是一种变构抑制剂，可与IDH2二聚体相结合，阻断IDH2突变体产生2HG.体外研究发现，enasidenib可以降低90%以上的2HG,在体外逆转组蛋白和DNA的过度甲基化，诱导白血病细胞分化。临床实验证实，enasidenib可以逆转IDH2突变体对DNA的甲基化效应，诱导巨核细胞和红细胞祖细胞分化。2013年，enasidenib被批准进入临床试验，用于IDH2突变的复发或难治的AML和骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗。2017年，该药物公布了I期临床数据，结果显示，恩西地平(ENASIDENIB)有23%的完全有效率，效果可持续8.2个月，该药物被FDA以授予孤儿药资格并凭借I期实验数据于2017年8月上市，用于治疗携带IDH2突变的R/R AML成人患者。Enasidenib的上市证实了IDH突变作为肿瘤治疗靶点的可靠性。
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