美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说：“Defitelio（去纤苷纳）的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤维钠针对此适应症。”
肝小静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤维钠（去纤苷）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。
基于去纤维钠抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。推荐去纤维钠（去纤苷）剂量为每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤维钠治疗HVOD的有效性。
去纤苷纳/去纤维钠治疗肝小静脉闭塞病患者效果如何？
在儿童患者的临床试验中，去纤维钠也发挥了积极的作用，患者的生存率明显提高，而且，研究表明加与不加其他治疗HVOD的药物并不影响去纤维钠治疗HVOD的疗效。
综上所述，去纤维钠（去纤苷）治疗肝小静脉闭塞病患者无论是成人还是儿童都有不错的效果，是患者们不错的选择。
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