去纤苷(Defibrotide）是国外研制的预防和治疗血栓疾病的新药。去纤苷不但具有抗血栓和促纤溶作用，而且还能保护和改善心肌梗塞后的心功能，且无毒性作用。近年来，国外已将爱尔兰爵士制药去纤苷试用于临床预防和治疗各种血栓疾病 ，取得了可喜的苗头。那么，爱尔兰爵士制药去纤苷治疗肝小静脉闭塞病效果如何？
Gentium公司曾公布去纤苷用于治疗肝小静脉闭塞病的临床试验结 果，该研究为历史对照、多中心、开放标签的Ⅲ期临床试 验，目的为评价25mg/kg/日的安全性和有效性。结果显示经爱尔兰爵士制药去纤苷治疗的患者组有完全缓解和生存的趋势，但在100天时试 验的主要终点和次要终点未达到研究设定的显著性水 平。至于安全性：不 良反应事件在历史对照组和治疗组间没有差别。
欧洲一个研究组 (包括19个治疗中心)报道 了40例肝小静脉闭塞病患者应用去纤苷的疗效，其中28例为重症肝小静脉闭塞病或合并多脏器功能衰竭患者。去纤苷剂量为10~40 mg/kg/d，中位应用时间为18天， 开始用药的中位时间为移植后+14(-2+53)天。结果显示22例(55%)完全缓解，17例(43%)活过+100 天。
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