骨髓纤维化（MF）简称髓纤，发病原因未明，是一种非常罕见的疾病。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。

　　原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　STUDY2 (NCT00934544)是一项对219例患者的开放标签随机研究。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄66岁，其中52%的患者年龄大于65岁；57%为男性；53%的患者为原发性MF，31%为真性红细胞增多症后MF，16%为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8周内接受了红细胞输血；血红蛋白中位数为10.4g/dL，血小板中位数为236×10^9/L；患者的中位可触及的脾长度在肋缘下15厘米，70%的患者的脾长度在肋缘下10厘米或以上。通过MRI或CT测量，患者的中位脾体积为2381 cm3(范围为451 cm3到7765 cm3)。

　　本次试验主要疗效终点为经MRI或CT测量，48周时脾脏体积较基线减少35%或更多的患者比例，次要终点是从基线到第24周，MRI或CT测量的脾脏体积减少35%或更多的患者比例。

　　两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）在第48周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例为29% VS 0%。

　　两组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂）的1年生存率为96% VS 94%，2年生存率为86% VS 81%，3年生存率为79% VS 59%。

　　其最常见的不良反应有：挫伤（23%）、头晕（18%）、头痛（15%）、尿路感染（9%）、体重增加（7%）、肠胃气胀（5%）、带状疱疹（2%）。

　　最常见的3级不良反应有：挫伤（<1%）、头晕（<1%）、体重增加（<1%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

　　更多药品详情请访问 鲁索替尼  https://www.kangbixing.com/bxyw/lstn/