要知道由于尿路上皮癌患者初诊时发生转移的比例较高（10%~15%），一旦进展至晚期或发生转移，预后相对极差，数据显示5年生存率仅5%。《柳叶刀·肿瘤学》在线发表了一项关于“卡博替尼”在治疗晚期尿路上皮癌（UC）和罕见泌尿生殖系统恶性肿瘤患者中疗效和安全性的II期临床试验的研究结果：42名可评估的晚期尿路上皮癌患者的疾病控制率为64%，有骨转移的尿路上皮癌患者的影像学骨转移灶缓解率为60%，无疑是靶向药在尿路上皮癌试验中为数不多取得阳性结果的研究。

　　目前全身治疗方案主要是以铂类为基础的化疗方案，患者一线应用顺铂加吉西他滨的GC方案，总生存期（OS）约为9～15个月。此外，目前获FDA批准的五种二线免疫检查点抑制剂(atezolizumab, nivolumab, pembrolizumab, durvalumab和avelumab)，尽管部分患者使用后有持久的应答，但五种免疫检查点抑制剂的客观应答率均较低(14-23%)，临床上需要更多更有效的治疗手段。

　　目前Erdafitinib是FDA首个也是唯一被批准用于一线化疗失败后的转移性尿路上皮癌的二线治疗FGFR3基因改变的抑制剂，它作用于FGFR3的激酶区域，阻断其对肿瘤细胞的作用。该药的客观缓解率达40%，中位总生存期达13.8 个月，这样的结果在二线治疗中是相当不错的。

　　而我们从卡博替尼的试验中可以看到：队列2中，5名可评估的患者中有3名(60%)的患者影像学骨转移灶缓解率为60%；队列3中13名患有罕见组织学类型膀胱肿瘤或上尿路肿瘤的患者的客观反应率为50%。可以看出其卡博替尼在晚期尿路上皮癌和罕见泌尿生殖系统恶性肿瘤中的治疗前景广阔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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