艾曲波帕，被批准用于IST治疗效果不佳的SAA患者，是一种TPO受体激动剂，该批准是基于艾曲波帕单药治疗难治性SAA达到0%-50%至少大于一系血象恢复的有效率。而随后研究发现，艾曲波帕联合标准IST（马ATG+环孢素）治疗初诊SAA也获得良好效果，联合治疗总体有效率（ORR）可达90%，完全缓解率（CR）可达0%。众多TPO受体激动剂治疗骨髓衰竭性疾病的临床试验也正在进行当中。

　　本次介绍艾曲波帕治疗难治性SAA方案优化及其相关遗传学事件研究的最新结果。

　　在艾曲波帕批准用于治疗难治性SAA患者的试验（简称试验1）中，用法为起始50mg/d,每2周增加25mg,直至最大量150mg,疗效评估终点设定为12-16周，无效患者停用，有效患者继续服用。研究结果提示艾曲波帕药物不良反应轻微，在设定的评估终点多数患者未达疗效标准，但继续服用艾曲波帕可获进一步疗效。研究者因此推断增加艾曲波帕用量及疗程可能进一步提高难治性SAA疗效。在此基础上艾曲波帕治疗难治性SAA患者的优化试验（简称试验2）得以开展并获得结果。

　　试验2纳入难治性SAA患者，艾曲波帕用法为150mg/d（6-11岁75mg/d,2-5岁2.5mg/kg/d）口服至6个月。最终，试验2纳入0名患者，治疗过程中无任何既往未知的可能与艾曲波帕相关的不良反应发生。20（50%）例患者在2周获得血液学反应。虽然试验2疗效大于试验1（%），但未达到试验2期待的增加20%的有效率。5（25%）名患者在12周未获疗效，但在2周获得疗效；12周有效患者多数为单系血液学反应（65%），2周有效患者变为双系（5%）或三系（  5%）血液学反应；此外，试验2中性粒细胞绝对值及网织红细胞绝对值升高也比试验1显著；以上提示增加艾曲波帕剂量及疗程提高了难治性SAA血象恢复速度及获得了更多的疗效。18例或最佳反应的患者中，5例停药后出现复发，但恢复用药均达到二次反应。

　　克隆演变方面（定义为新发染色体异常或MDS/AML），试验2中18%的患者出现克隆演变，发生率与试验1相似。

　　体细胞突变方面，6例标本可用患者有29（5%）例在艾曲波帕使用前检测到髓系肿瘤或AA相关基因突变（6  种），其中10例为治疗有效病例，1例为治疗无效病例；12例中有5例发生克隆演变；以上各组体细胞突变比率无明显差别。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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