鲁索替尼（Jakavi）是第一个治疗骨髓纤维化（MF）的JAKl/2抑制剂，也是唯一一个被FDA、EMA和CFDA批准上市治疗骨髓纤维化的药物。多项研究认为，它能够下调JAK依赖的促炎因子，抑制肿瘤增殖，达到缩脾、控制体质性症状、逆转或稳定骨髓纤维化水平、延长生存期的目的。除此之外，鲁索替尼经FDA批准的适应症都有什么？

　　2011年美国食品药品监督管理局(FDA)批准JAK2抑制剂鲁索替尼用于治疗中高危骨髓纤维化患者；2014年12月批准用于羟基脲不耐受或耐药的真性红细胞增多症患者。此外，2012年8月的时候，鲁索替尼还获欧盟药品局(EMA)批准，用于治疗中危或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

　　鲁索替尼（芦可替尼）具有血液系统毒性，产生严重的贫血、血小板减少及粒细胞缺乏，也可以产生非血液系统影响，比如感染、乏力、腹泻等情况。国内一项研究分析了5项RCT研究中3—4级的贫血、血小板减少及粒细胞减少的事件发生情况。既往的观念认为，芦可替尼相关的贫血、血小板减少是限制其使用的主要因素。而该研究结果发现，芦可替尼治疗后贫血的发生较对照组多，差异有统计学意义，而粒细胞减少及血小板减少事件与对照组相比无统计学差异。这为芦可替尼的安全应用提供了支持。芦可替尼联合EPO、雄激素等促造血治疗或许可成为新的临床策略。

　　既往研究认为，芦可替尼能够影响免疫相关的细胞因子效力，干扰免疫细胞功能，使得发生感染的机率增加心。然而该研究发现，芦可替尼治疗与对照组相比，感染事件的发生率并没有统计学差异。因此与传统的治疗相比，鲁索替尼治疗后并没有使得感染率上升。

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