鲁索替尼可用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化：包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化，原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。真性红细胞增多症：对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。
一项临床研究评价服用鲁索替尼治疗骨髓纤维化的效果。研究方法：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分降低≥50%的患者比例，以及观察随访期间患者脾脏缩小情况，随访用药后的不良反应发生情况等。结果：截至随访结束，鲁索替尼组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%，生活质量较前提高，最佳可行治疗组中有2例（20%）。鲁索替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍。随访半年时，鲁索替尼组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm。
鲁索替尼前需要监测血小板计数，以血小板计数为准服用不同剂量鲁索替尼，在血小板正常的情况下，骨髓纤维化患者首次服用鲁索替尼参考剂量为20mg每日两次，真性红细胞增多症患者首次服用鲁索替尼参考剂量为10mg每日两次，后续根据血小板剂量调整服用鲁索替尼的剂量。鲁索替尼应持续服用直至疾病进展或出现不耐受不良反应，是否要长期服用具体还需要咨询主治医生。
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