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普纳替尼/帕纳替尼(ponatinib)的治疗效果以及相应的风险?

时间:2021-09-24 16:00 来源:医药查询 作者:康必行-小菲

  阿瑞雅德开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)叫普纳替尼,它经过了前面两期的临床试验,于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售,用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML及费城染色体阳(Ph+)的急 性淋巴细胞白血病(ALL)。

普纳替尼

  尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局,但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中,尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前,市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。普纳替尼的注册二期临床研究中,共收入449例CML或Ph+急淋患者(其中慢性期CML病人267例)。疗效分析显示,在慢性期CML患者中,主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%),主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中,普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此,普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者,尤其有T315I突变的患者来说,该药成为非常重要的临床选择。

  但距离普纳替尼加速审批还不到 1 年的时间(2013 年 10 月 31 日),FDA 宣布鉴于普纳替尼“危及生命的血栓和血管重度狭窄”风险,要求生产商Ariad Pharmaceuticals停止其销售和推广,这也是首个被撤市的小分子激酶抑制剂类抗肿瘤药。2013年12月20日,由于普纳替尼为T315I基因突变型慢性粒细胞白血病患者的唯一选择,故FDA在对其进行了风险效益评估,限制了适应证、添加了黑框警示与治疗相关的动脉血栓形成和肝脏毒性风险,在安全监控下再次批准其上市。普纳替尼在日本人群完成的1项一/二期临床研究结果表明:中位治14.9个月时,累积动脉栓塞事件发生率已达到14% (5/35),发生风险和欧美人群治疗第一年时候血管栓塞发生率非常接近。同时,三级以上的高血压和血小板降低发生率高达37%和57%。尽管日本于2016年9月9日批准普纳替尼用于治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病(CML)及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL)。但要求企业制定并实施上市后的药品风险管理计划。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 普纳替尼  https://www.kangbixing.com/drug/punatini/


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(责任编辑:康必行-小菲)
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