奥拉帕尼是多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶(PARP)抑制剂，PARP酶参与正常的细胞自我调节，包括DNA转录、细胞周期调控和DNA修复。它可阻断参与修复受损 DNA 的酶。这款药物适用于高度预处理的与 BRCA 基因缺陷相关的卵巢癌。
奥拉帕尼的疗效在一项由 137 名接受该药物治疗的 gBRCAm 相关卵巢癌受试者参与的研究中得到检测。这项研究旨在检测客观缓解率 (ORR)，亦即经历肿瘤部分缩小或完全消失的受试者的比例。结果显示，34% 的受试者经历了平均 7.9 个月的 ORR.相关研究表明，PARP抑制剂奥拉帕尼和抗血管生成药物西地尼布可以用于治疗复发性卵巢癌，且两药有很好的协同作用和耐受性。与单药奥拉帕尼相比，奥拉帕尼联合西地尼布可以改善铂类敏感的卵巢癌患者的无进展生存期和客观缓解率。
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期临床研究——研究19，旨在评估在复发性高级别浆液性卵巢癌患者中，奥拉帕尼对比安慰剂的疗效和安全性。试验将265名患者随机分组，无论是否携带BRCA突变。患者需要此前至少完成两线含铂化疗，且对最近一次含铂化疗有效。符合条件的患者随机接受奥拉帕尼单药维持治疗（400mg胶囊，每日两次）或匹配剂量的安慰剂。分析中发现（该研究有长达五年以上的随访），无进展生存期的显著提升转化为了其他重点疗效指标的提升，无论患者是否有BRAC突变（表2）。而且，分析显示13%的服用奥拉帕尼的患者的疾病没有进展，可持续治疗五年或更久。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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