都说鲁索替尼治疗白血病有效性显著,那么鲁索替尼是什么呢?专家们的研究方法以及结果又是怎样的呢?下文我们将详细讲解!首先鲁索替尼是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物,它是一种激酶抑制剂适用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症。
在慢性中性粒细胞白血病中,集落刺激因子3受体(CSF3R)—T618I是一种复发激活突变,在不典型慢性髓系白血病中程度较小,且导致组成性JAK-STAT信号转导。专家们的的评估对象是,在慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中,不管CSF3R突变状态如何,JAK1 / 2抑制剂鲁索替尼的安全性和有效性。于是专家们展开了一项研究:接受鲁索替尼治疗的44例患者,在6个连续28天周期结束时,先入组的25例患者的血液学总反应率。再将反应分为部分缓解或完全缓解。且将应计对象扩大为44例患者,以更好地评估二级终点:包括≥3级的不良事件、脾脏体积、症状评估、反应的遗传相关性和2年生存率。
这个研究的数据结果是怎样的呢?先入组的25例患者的血液学总反应率为32%(部分缓解8例[慢性中性粒细胞白血病7例和不典型慢性髓系白血病1例)。有反应的患者为35%(部分缓解[慢性中性粒细胞白血病9例,不典型慢性髓系白血病2例]和完全缓解[慢性中性粒细胞白血病4例]),具有致癌性CSF3R突变的患者为50%。由此我们可以得出结论:鲁索替尼具有良好的耐受性,估计缓解率显示为32%。对诊断为慢性中性粒细胞白血病和/或带有CSF3R—T618I的患者有反应的可能性最大。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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