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去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)治疗肝静脉闭塞症的临床试验效果怎么样?

时间:2021-10-27 13:38 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       去纤苷[Defibrotide sodium]是一个寡核苷酸混合物有前纤维蛋白溶解[profibrinolytic]性质。去纤苷的化学名为多脱氧核糖核苷酸[polydeoxyribonucleotide],钠盐。去纤苷是一个 主要是单链的多分散的混合(ss)多脱氧核糖核苷酸钠盐来源于猪小肠组织有一个均数加权[mean weighted]分子量13-20 kDa,和一个效力27-39和28-38生物学单位每mg当用两种分开的测量通过去纤苷,纤溶酶和一个纤溶酶底物间接触测定形成产品的释放。

  在一项临床试验中观察到去纤苷不良反应率不能与另一种药临床试验发生率直接比较而且可能不反映实践中观察到的发生率。在176例HSCT后有肝静脉闭塞症(VOD)与肺和/或肾功能失调的成年和儿童患者中用去纤苷 6.25 mg/kg每6小时治疗后确定去纤苷的安全性。如在研究纳入时有显著急性出血,活动性B-D级别移植物对宿主病,或对多种血管加压剂招募以提供血压支持的患者被排除这些试验外。为在临床试验中记录不良事件的目的,事件如它们与肝VOD相关时将不需要报告,或如它们是造血干细胞移植(HSCT)后预期将发生,除非它们是严重或4-5级。

去纤苷

  安全性人群的中位年龄为25岁(范围,1个月至72岁),和63%是 ≥17岁。总共60%患者为男性,78%为白种人,89%曽进行异体HSCT,和43%对基本诊断是急性白血病。在研究纳入时,13%为依赖透析和18%为依赖通气。去纤苷被给予共中位21天(范围:1至83 天)。

  对102例患者可得到关于不良反应导致永久终止去纤苷信息,和这些患者的35例(34 %) 有一个永久终止不良反应。不良反应导致永久终止包括在5例(5%)患者肺泡出血;肺出血,低血压,导管部位出血,和多-器官衰竭,各3例(3%)患者;和脑 出血和脓血症,各2例(2%)患者。

  对所有176例患者得到关于任何级别不良反应信息。最常见不良反应(发生率≥10%和独立的因果关系)为低血压,腹泻,呕吐,恶心,和鼻出血。最常见严重不良反应(发生率≥5%和独立的因果关系)为低血压(11%)和肺泡出血(7%)。对104例(59%)患者被报道任何类型出血事件和任何级别,和在35例(20%)事件为4-5级。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小雪)
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