2021年10月29日，诺华（Novartis）公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA批准STAMP抑制剂Scemblix（asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；携带T315I突变的上述患者（Ph+CML-CP）。值得一提的是，Scemblix（asciminib）是FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoylpocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。

　　【Scemblix（asciminib）适应症和用途】

　　用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；携带T315I突变的上述（Ph+CML-CP）患者。

　　【Scemblix（asciminib）剂量和给药方法】

　　将整片药物直接吞下，压碎或咀嚼药片。

　　1.Ph+CML-CP的推荐剂量：口服80mg每天一次或40mg每天两次。

　　2.具有T315I突变的Ph+CML-CP的推荐剂量：口服200mg每天两次。

　　3.避免和食物同时服用本品，应该在进食至少2小时后才能服用本品并且服用本品后的1小时内避免进食。

　　4.若每天服用1次Scemblix并且错过剂量超过12小时，请跳过错过的剂量并在常规时间服用下一剂。

　　5.若每天服用2次Scemblix并且错过剂量超过6小时，请跳过错过的剂量并在常规时间服用下一剂。

　　【Scemblix（asciminib）警告和注意事项】

　　1.血细胞计数低。Scemblix可能导致低血小板计数（血小板减少症）、低白细胞计数（中性粒细胞减少症）和低红细胞计数（贫血）。在治疗的前3个月，医护人员应每2周进行一次血液检查以检查患者的血细胞计数，然后每月或在治疗期间根据需要进行检查。若患者有意外出血或容易瘀伤、尿液或粪便带血、发烧或任何感染迹象，需立即告诉医护人员。

　　2.胰腺问题。Scemblix可能会增加血液中的淀粉酶和脂肪酶，这可能是胰腺炎的征兆。医护人员应每月或在治疗期间根据需要进行血液检查，以检查患者胰腺是否存在问题。若患者突然出现胃部疼痛或不适、恶心或呕吐，需立即告诉医护人员。

　　3.高血压。医护人员应检查患者的血压并根据需要在治疗期间治疗任何高血压。若患者出现血压升高或高血压症状，包括意识模糊、头痛、头晕、胸痛或呼吸急促，需立即告诉医护人员。

　　4.过敏反应。若患者出现任何过敏反应的迹象或症状，需停止服用Scemblix并立即告诉医护人员，包括：呼吸或吞咽困难；面部、嘴唇或舌头肿胀；皮疹或皮肤潮红；感到头晕或昏厥；发烧；心跳加速等

　　5.心脏和血管（心血管）问题。Scemblix可能会导致心脏和血管问题，包括心脏病发作、中风、血栓或动脉阻塞、心力衰竭和心跳异常，严重可导致死亡。若患者出现以下任何症状，请立即联系医护人员：呼吸急促胸痛或压力感觉心跳太快或心跳异常；脚踝或脚肿胀；头晕；体重增加身体一侧麻木或虚弱；视力下降或视力丧失；说话困难；手臂、腿部、背部、颈部或下巴疼痛；头痛；严重的胃部疼痛。

　　【Scemblix（asciminib）药物相互作用】

　　禁止与以下药物同时服用：

　　抗生素——克拉霉素；

　　抗真菌药物-伊曲康唑、酮康唑、泊沙康唑、伏立康唑；

　　含有阿扎那韦、达芦那韦、茚地那韦、奈非那韦、利托那韦、沙奎那韦、考比司他的HIV药物；

　　米非司酮、奈法唑酮

　　【Scemblix（asciminib）特殊人群中的使用】

　　1.怀孕或计划怀孕。Scemblix（asciminib）会伤害您未出生的婴儿。在治疗期间和最后一次服药后的一周内使用有效的避孕措施。

　　2.正在母乳喂养或计划母乳喂养。尚未清楚本品是否会进入母乳，在服用本品期间和最后一剂的一周内避免母乳喂养。

　　【Scemblix（asciminib）一般描述及作用机制】

　　慢性髓性白血病（Chronicmyeloidleukemia,CML）又译为慢性骨髓性白血病，慢性粒细胞白血病。是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。

　　Scemblix（asciminib）研发代码ABL001，是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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