肝细胞癌和某些类型的甲状腺癌是血管丰富的肿瘤，其生长和转移严重依赖于新血管的生成。乐卫玛是一种口服多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，它能够同时抑制血管内皮生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体、血小板衍生生长因子受体α、KIT和RET等多种激酶的活 ...
自身炎症性疾病是一类由先天免疫系统异常激活导致的疾病，表现为反复发作的全身性炎症。冷吡啶相关周期性发热综合征是其中一种，其特征是患者体内白细胞介素1β的产生不受控制，引发周期性发热、皮疹、关节痛等严重症状。阿那白滞素是一种重组的白细胞介 ...
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性的自身免疫性胆汁淤积性肝病，其特征为肝内小胆管被破坏，最终可导致肝纤维化、肝硬化甚至肝功能衰竭。当一线药物熊去氧胆酸疗效不佳或无法耐受时，疾病管理面临挑战。奥贝胆酸是一种法尼醇X受体激动剂。该受体是核 ...
肺癌的靶向治疗不断取得突破，但对于某些罕见突变类型，以往的选择非常有限。EGFR外显子20插入突变就是其中一种，它对早期的第一、二、三代EGFR靶向药物不敏感，患者预后较差。安卫力是一种新型、强效的口服酪氨酸激酶抑制剂，其结构经过专门设计，可以 ...
肾细胞癌、肝细胞癌等实体瘤的生长和转移依赖于复杂的信号网络，包括血管生成、细胞增殖等多个过程。卡博替尼是一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其独特之处在于它能同时抑制多个靶点，包括MET、VEGFR2、RET、AXL等。这些靶点分别参与肿瘤血管的 ...
在癌症治疗中，有一类特殊的驱动基因改变称为“融合基因”，它如同一个错误的“开关”，持续驱动肿瘤生长。恩曲替尼是一种强效的口服酪氨酸激酶抑制剂，其独特之处在于它能高度选择性地抑制TRK A/B/C、ROS1和ALK激酶活性。当NTRK基因与其他基因发生融合 ...
巨细胞病毒感染是实体器官移植和造血干细胞移植后最常见的病毒感染之一，可能导致肺炎、胃肠炎、视网膜炎等严重疾病，影响移植物的存活甚至威胁患者生命。盐酸缬更昔洛韦是更昔洛韦的前体药物，口服后在体内迅速转化为活性成分更昔洛韦。更昔洛韦能够被 ...
对于免疫功能严重受损的个体，如艾滋病患者、器官移植受者或长期接受大剂量免疫抑制剂治疗的患者，一些对健康人无害或致病力很弱的微生物可能引发致命性机会性感染。肺孢子菌肺炎就是其中典型且凶险的一种。复方新诺明注射液是磺胺甲噁唑和甲氧苄啶的复 ...
急性髓系白血病的治疗已进入精准医疗时代，特定基因突变成为重要的治疗靶点。恩西地平是一种针对异柠檬酸脱氢酶2突变的口服靶向药物。在健康细胞中，IDH2酶参与细胞代谢。当IDH2基因发生特定突变时，会产生一种致癌代谢物，阻止造血干细胞正常分化为成熟 ...
多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞肿瘤，传统化疗在其治疗中仍占据一席之地。马法兰作为一种经典的烷化剂类化疗药物，其作用机制是通过与肿瘤细胞的DNA分子发生交联，破坏DNA的正常结构和功能，从而阻止癌细胞的增殖，最终诱导其死亡。由于其作用强大，马法 ...
2型糖尿病和肥胖是全球面临的重大公共卫生挑战，两者常并存，相互影响，显著增加心血管疾病等并发症风险。传统降糖药在有效控糖和减重方面可能存在局限。司美格鲁肽是一种人胰高糖素样肽-1类似物，它的作用机制模拟人体内天然的GLP-1激素。它通过刺激胰 ...
激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型，内分泌治疗是其基础。然而，PIK3CA基因的激活突变是导致内分泌治疗耐药的主要机制之一。阿培利司是一种磷脂酰肌醇-3激酶抑制剂，能特异性抑制PI3K蛋白的p110α亚基。PI3K/AKT/mTOR信号通路在细 ...
皮肤T细胞淋巴瘤是一种原发于皮肤的罕见非霍奇金淋巴瘤，早期病变可能仅限于皮肤，但晚期会侵犯淋巴结和内脏，传统治疗挑战巨大。伏立诺他是组蛋白去乙酰化酶抑制剂类药物的代表，它通过抑制HDAC的活性，导致组蛋白高度乙酰化，染色质结构变得松弛，从而 ...
婴儿痉挛症是一种发生于婴幼儿期的严重癫痫性脑病，典型的痉挛发作、脑电图高度失律以及精神运动发育倒退是其核心特征。若不能及时有效控制发作，将对患儿大脑发育造成不可逆的严重损害。氨己烯酸片是一种不可逆地抑制GABA转氨酶的药物，GABA是大脑中主 ...
对于免疫系统功能严重受损的患者，例如接受高强度化疗的血液肿瘤患者或器官移植后长期使用免疫抑制剂的患者，侵袭性真菌感染是致命性的威胁。这类感染往往由念珠菌、曲霉菌等引起，病情凶险，进展迅速。安必素是一种脂质体制剂的两性霉素B，其活性成分两 ...
在骨髓增殖性肿瘤中，原发性血小板增多症是一种较为特殊的疾病，其特征是骨髓中产生血小板的功能异常活跃，导致血液中血小板计数持续显著升高。过高的血小板会增加血栓形成的风险，可能引发心梗、脑梗等严重事件，同时也存在出血倾向，对患者健康构成双 ...
脊髓小脑共济失调是一种神经系统退行性疾病，患者常表现为步态不稳、言语不清、协调运动障碍，目前尚无根治方法。他替瑞林是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，但其治疗作用并非通过内分泌系统，而是直接作用于中枢神经系统。它能够增加中枢神经系 ...
慢性淋巴细胞白血病和小套细胞淋巴瘤是两种常见的B细胞恶性肿瘤，传统化疗虽有效，但毒副作用较大，且不适合所有患者。阿可替尼是一种新一代、高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。BTK是B细胞受体信号通路中的关键蛋白，其持续激活是B细胞肿瘤增殖和生存 ...
对于ALK基因融合阳性的非小细胞肺癌患者，尽管已有数代靶向药可用，但耐药和脑转移仍是治疗路上的两大“拦路虎”。劳拉替尼作为第三代ALK抑制剂，其设计旨在克服前代药物产生的耐药突变，并且因其高血脑屏障透过率，在预防和治疗脑转移方面展现出卓越优 ...
随着靶向药物的广泛应用，耐药问题成为肺癌治疗中的新挑战。埃万妥单抗是一种具有创新双特异性机制的靶向药，它能同时结合并抑制两个关键靶点：EGFR和MET。这种独特的设计使其能够有效应对因MET扩增等因素导致的EGFR靶向药耐药，并且对EGFR外显子20插入 ...
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