奥匹卡朋 是一种外周选择性、可逆性儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)抑制剂。通过抑制COMT酶活性，减少左旋多巴在外周的代谢，从而延长其作用时间并增强疗效。作为辅助治疗，与左旋多巴/卡比多巴联用，可改善帕金森病(PD)患者的“关期”发作，增加“开期”时 ...
塔拉妥单抗 （Tarlatamab）作为一种DLL3×CD3双特异性T细胞衔接器（BiTE），为复发小细胞肺癌（SCLC）带来了突破性的治疗方案。在此基础上，新一代的三特异性抗体和四特异性抗体正在并将T细胞衔接器的设计推向更高维度——一个抗体分子同时结合2个、3个 ...
卡那单抗 是抗IL-1β单克隆抗体，用于多种周期性发热综合征（CAPS、TRAPS、HIDS/MKD、FMF）、活动性斯蒂尔病及成人痛风发作。皮下注射，给药间隔依病种为4周或8周。主要风险包括严重感染、结核再激活及巨噬细胞活化综合征，治疗期间禁止接种活疫苗。白 ...
类风湿关节炎是一种慢性免疫介导的炎症性疾病，可造成显著的躯体、心理与社会负担，自身抗体阳性的侵蚀性患者还易出现治疗抵抗，因此基于风险分层的类风湿关节炎预防干预成为研究热点。抗瓜氨酸化蛋白抗体（ACPA）阳性伴炎性关节痛的人群是类风湿关节炎 ...
胰腺癌被称为“癌王”，超过80%的患者确诊时已无法手术，五年生存率仅13%。更令人绝望的是，超过90%的胰腺癌由KRAS基因突变驱动，而KRAS蛋白长期被科学界公认为“不可成药”的靶点。 RMC-6236 的研发初衷便是为了尝试突破这个难题。RMC-6236（通用名Dara ...
替索单抗 （TV）用于复发宫颈癌二线治疗今年已经进入了NCCN指南，近日发布了研究结果。复发宫颈癌的二线治疗没有标准方案，都是单药治疗，近年大多数复发宫颈癌新药获得推荐都是凭借II期单臂临床试验，但II期成功，III期失败的药物不在少数。替索单抗的 ...
阿考米迪 是口服处方药物，用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）引发的心脏病变。本品通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR），降低心血管相关住院与死亡风险，同时改善患者生活质量。作用机制：药物结合于转甲状腺素蛋白的甲状腺 ...
贝达奎林 是一种新型的抗结核药物，于2012年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。它是近40年来首个针对耐药结核病的新药，属于二芳基喹啉类化合物，通过抑制结核分枝杆菌的ATP合成酶来发挥杀菌作用。在全球公共卫生领域，结核病（TB）一直是一个 ...
Inluriyo 是一种每日一次的口服雌激素受体(ER)拮抗剂，可持续抑制雌激素受体(ER)，包括用于治疗ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者的关键治疗靶点。Inluriyo能够结合、阻断并促进雌激素 ...
伊那利塞 是一款针对PIK3CA突变的靶向药，在INAVO120研究中，对于PIK3CA突变患者，伊那利塞+氟维司群+CDK4/6抑制剂的三药联合方案，相比传统氟维司群+CDK4/6抑制剂方案，显著延长了无进展生存期（7个月提升至17.2个月），获益超双倍！使用伊那利塞的必 ...
依氟鸟氨酸 (iwilfin)是一种鸟氨酸脱羧酶(ODC)抑制剂，用于降低高危神经母细胞瘤(HRNB)患者复发风险，适用于对前期多药多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少达到部分缓解的成人和儿科患者。依氟鸟氨酸于2023年在美国首次获批，作为维持治疗药物，需长期口 ...
胆管癌是胆道癌中的一种。在胆管癌患者中，约14%的肝内胆管癌可观察到FGFR2基因融合或重排，而肝内胆管癌占胆道癌的15-30%。FGFR遗传异常，如基因融合，与癌细胞的增殖、存活和转移以及肿瘤血管生成和耐药性密切相关。由于FGFR中的这些基因畸变已在胆道 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道壁间充质组织的罕见恶性肿瘤，主要发生在胃和小肠，偶见于食道或大肠。虽然其发病率较低（日本每年约1500-2500例），但由于其易复发和转移的特性，治疗选择有限，尤其是对于化疗或靶向治疗失败的患者，长期以来存 ...
瑞米布替尼 是一种高度选择性、不可逆共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。它通过共价结合BTK活性位点（Cys481），阻断肥大细胞和嗜碱性粒细胞中FcεRI介导的信号传导。这一作用抑制了组胺、白三烯及其它促炎介质的释放，从而快速缓解慢性荨麻疹 ...
干燥综合征患者的免疫系统错误地攻击产生泪水和唾液之类液体的外分泌腺体。结果，患者经常会出现眼睛和嘴巴干燥的情况，这会使患者出现说话困难、品尝食物和吞咽困难。患者的蛀牙风险也会增加。Evoxac（ 西维美林 ）是一种唾液刺激剂，可以增加唾液分泌 ...
胃肠间质瘤（GIST）是一种由KIT或PDGFRA基因突变驱动的肿瘤，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼是晚期GIST患者的有效一线治疗药物。然而，约90%患者在一线治疗后由于继发性耐药突变而出现疾病进展，携带新获得的继发性KIT突变，最常见于ATP结合口袋（KIT ...
非囊性纤维化支气管扩张症是临床常见的慢性结构性肺部疾病，患者支气管出现永久性异常扩张，气道黏膜长期处于慢性炎症状态，反复出现咳嗽、大量咳痰、咯血、胸闷气喘等症状，且病情迁延难愈、反复发作。该病长期缺乏针对性根治药物，临床传统治疗仅能依 ...
奥格列龙 是一款获批非肽类小分子口服GLP-1受体激动剂，核心适用于成人代谢性疾病患者，主要覆盖两类人群：一是成人2型糖尿病患者，可单独用药或联合其他降糖药物，用于改善血糖控制，尤其适配合并肥胖、超重的糖代谢紊乱患者；二是成人肥胖或超重患者 ...
米替福新 是一种抗利什曼原虫药物，用于治疗利什曼病，这是一组由利什曼原虫引起的疾病。米替福新已被证明具有抗利什曼原虫和肿瘤细胞的活性，这主要归因于其对细胞凋亡和脂质依赖性细胞信号通路紊乱的影响。目前已提出了几种潜在的抗利什曼原虫作用机 ...
NF1是一种遗传性疾病，约每2300名患者中就有1人患病，其中约50%的NF1患者会出现PNs。这些肿瘤通常累及多条神经和神经束，常常毗邻或累及大血管、器官及深部组织，这使得长期以来主要的治疗模式——手术减瘤受到极大限制。 米达美替尼 （Gomekli）用于1型 ...
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