脂肪肝是不少人在体检中都会遇到的问题，但并不是所有脂肪肝都只是简单的脂肪堆积。当肝脏持续出现脂肪堆积、炎症及肝细胞损伤时，可能进一步发展为脂肪性肝炎，甚至出现肝纤维化、肝硬化及肝癌。过去，对于已经出现明显肝纤维化的代谢功能障碍相关脂肪 ...
贝拉西普 是融合蛋白，由CTLA4胞外结构域与人IgGFc片段构成，可特异性阻断T细胞的共刺激信号，抑制T细胞活化，帮助延长移植物存活时间，降低传统免疫抑制剂（如钙调磷酸酶抑制剂）相关毒性。它的作用靶点对应T细胞活化所需的第二信号通路。外来抗原由抗 ...
伐美妥司他 是选择性EZH2抑制剂。细胞内组蛋白修饰状态参与基因表达调控，EZH2可介导组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）甲基化，改变染色质构象，调控基因转录。在PTCL等部分肿瘤细胞中，EZH2出现突变或表达上调，引发H3K27过度甲基化，抑癌基因表达受到抑制， ...
瑞替珠单抗 是人源化单克隆抗体，可以特异性结合并阻断白细胞介素5，抑制嗜酸性粒细胞活化与增殖，作为附加维持治疗，用于改善成人重症嗜酸性粒细胞型哮喘患者的症状，降低急性加重风险。该药物于2016年3月获批，作用机制针对这类哮喘的核心炎症通路。 ...
急性髓系白血病是一类进展较快的血液肿瘤，病灶起源于骨髓，会引起血液及骨髓内白细胞异常增殖。格拉吉布属于新型口服Smoothened（SMO）抑制剂，在体内具备抗肿瘤活性，体外实验中能够选择性抑制Hedgehog（Hh）信号通路传导。美国FDA曾受理 格拉吉布 的 ...
近年来，乳腺癌治疗领域硕果频出，抗体药物偶联物（ADC）是其中重要代表。近日，乳腺癌领域再传喜讯：注射用德达博妥单抗（Dato-DXd）基于TROPION-Breast02（TB02）研究的新适应症已获国内批准，成为首个且目前唯一在国内获批用于三阴性乳腺癌（TNBC）一 ...
沃拉西德尼 是口服小分子双重抑制剂，可同时靶向突变型IDH1与IDH2酶，具备较好的血脑屏障穿透能力，能够进入中枢神经系统，对脑肿瘤内的异常代谢进行干预。沃拉西德尼的作用机制为抑制突变型IDH1、IDH2酶活性。存在IDH基因突变的肿瘤细胞中，突变酶会促 ...
在肺癌分型中，非小细胞肺癌占比较高，EGFR敏感突变是非小细胞肺癌常见的驱动突变，对应的患者群体较多。 拉泽替尼 ，也称作兰泽替尼，属于新型第三代EGFR靶向抗肿瘤药，可为EGFR突变非小细胞肺癌患者提供后续治疗方案。EGFR即表皮生长因子受体，正常情 ...
奥鲁他尼布 是口服、高选择性IDH1突变抑制剂，已经获得美国FDA批准，用于携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。急性髓系白血病异质性高，IDH1（R132）突变是一类重要驱动突变，这类患者在一线标准治疗失败后，后续可选方案有限， ...
卡氏肺孢子虫是卡氏肺孢子虫肺炎的致病病原体，这类感染高发于免疫严重受损人群，病情进展快、呼吸风险高。喷他脒拥有多重抗虫作用机制，一方面干扰虫体叶酸代谢通路：叶酸是卡氏肺孢子虫增殖必不可少的物质，喷他脒可结合虫体内的二氢叶酸还原酶，阻断 ...
伊曲莫德 （Etrasimod）是由辉瑞研发的鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，2023年10月12日获美国FDA批准，同时在欧盟27国、冰岛、列支敦士登、挪威同步获批，适应症为成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。溃疡性结肠炎是慢性、反复发作的炎症性肠病，仅 ...
武特里西兰 （通用名：vutrisiran）是治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的突破性RNAi疗法，已获批用于成人遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR）两种类型，覆盖多发性神经病（PN）与心肌病（CM）两大适应症。作为全球首款实现双适应症覆盖的RNAi药物， ...
黑色素瘤恶性程度高、侵袭能力强，肿瘤细胞可通过表达PD1/PDL1、LAG3等免疫检查点分子，给T细胞套上多重“免疫枷锁”，压制免疫细胞的抗肿瘤活性，让免疫系统无法识别、清除肿瘤。肿瘤借此持续增殖，极易向淋巴结、肺、肝脏等远处器官转移，并且常常对传 ...
塞瓦替尼 是一款口服不可逆表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，分子结构经过定向优化，可高效、选择性靶向EGFR 20号外显子插入突变。EGFR 20外显子插入突变是非小细胞肺癌中极具挑战性的驱动突变类型，这类患者对一代、二代EGFR-TKI以及部分三代EGFR靶 ...
脑胶质瘤起源于颅内神经胶质细胞，是中枢神经系统最高发的原发性肿瘤，占全部原发中枢神经系统肿瘤的40%~60%。近年胶质瘤发病率正以每年1%~2%的幅度缓慢上升，高发人群集中在青少年以及40岁以上成人。胶质瘤呈浸润性生长，病灶如同树根一样交错扎根于正 ...
依来卡泊 是突破性口服三联复方制剂，由依伐卡托、特扎卡福特、依来卡泊共同组成，直击囊性纤维化的发病根源——CFTR蛋白功能缺陷。它通过三种组分分工协同，修复占比最高的F508del突变CFTR蛋白，恢复氯离子通道正常活性，改善全身黏液淤积带来的多器官 ...
Inluriyo是一款口服、具备完全拮抗活性的选择性雌激素受体降解剂（SERD），目标人群为既往内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。该药物在分子设计上针对性解决了传统内分泌药物的两大痛点：规避他莫昔芬存在的雌激素受体激动 ...
在激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌人群中，PIK3CA突变是十分常见的驱动变异。突变后的PI3Kα激酶持续处于活化状态，不断向下游传递促癌信号，加速肿瘤细胞增殖、侵袭与远处转移，同时也是内分泌治疗耐药的核心诱因。 伊那利塞 凭借独特的靶向机制阻断这条 ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）素有“儿童癌症之王”之称，是儿童最常见的外周神经系统实体瘤。肿瘤起源于发育过程中交感神经系统的神经嵴细胞，沿着交感-肾上腺轴均可发病，原发灶以肾上腺髓质最多见，其次为腹腔交感神经节，胸部、颈部、骨盆交感 ...
胆管癌是胆道恶性肿瘤中最主要的类型，恶性程度高、早期隐匿，多数患者确诊时已失去根治手术机会。在肝内胆管癌人群中，FGFR2基因融合或重排的检出率约14%，而肝内胆管癌占全部胆道癌的15%–30%。FGFR基因异常，尤其是基因融合变异，能够持续驱动下游致 ...
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