在慢性肝炎患者中，出现血小板减少症的比例约为6%，而在肝硬化患者中，出现血小板减少症的比例高达78%。因此，血小板减少症的科学、规范治疗对于慢性肝病患者来说，也至关重要。而在医学专家前仆后继的探索、研究后，可针对CLD相关血小板减少症治疗的药 ...
帕比司他 是一种口服的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，属于新型靶向抗肿瘤药物，主要用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）。它通过抑制异常癌细胞中HDAC酶的活性，调节基因表达，恢复肿瘤抑制蛋白功能，并诱导癌细胞凋亡，从而发挥 ...
急性髓系白血病（AML）在中国的白血病病例中占据超过半数，是其中最常见的类型。在30岁以下人群中，AML相对少见，但其发病率随着年龄增长逐渐上升，尤其在70岁以上的老年人中达到高峰，中位发病年龄为68岁。AML是一种进展迅速的白血病，若不接受有效治疗 ...
非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一种与胰岛素抵抗和遗传易感密切相关的代谢应激性肝损伤，疾病谱包括非酒精性肝脂肪变（NAFL）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、肝硬化和肝细胞癌。NASH是NAFLD的进展形式，表现为肝细胞脂肪变性、炎症和肝纤维化。随着现代 ...
肺癌的治疗已进入精准靶向时代，针对不同基因突变的药物为患者带来了新的希望。 卡马替尼 是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗肿瘤中存在间质上皮转化因子基因第14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌。这种突变会持续激 ...
在非小细胞肺癌精准治疗领域，除了EGFR、ALK经典突变，MET外显子14跳跃突变是一类恶性程度高、进展速度快、预后极差的难治性靶点突变，多见于高龄、晚期肺腺癌患者。这类突变患者对传统化疗、免疫治疗敏感度极低，既往缺乏针对性靶向药物，疾病极易快速 ...
在癌症治疗领域，单一靶点药物常因肿瘤异质性或耐药性而效果受限。 卡博替尼 （Cabozantinib）作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂，以“多管齐下”的独特机制，为晚期肾癌、肝癌、甲状腺癌及罕见RET融合肺癌患者撕开生存裂缝，成为横跨多个癌种的“靶向多面手” ...
神经内分泌肿瘤（NET）起源于具有神经内分泌功能的细胞，可发生于胰腺、胃肠道和肺等部位。部分肿瘤生长缓慢，另一些则可能持续进展，并转移至肝脏或骨骼。临床治疗需综合原发部位、分化程度、肿瘤分级、生长抑素受体表达及既往治疗情况，可选择生长抑素 ...
拉罗替尼 作为全球首个基于特定生物标志物而不区分肿瘤原发部位、适用于成人和儿童实体瘤患者的靶向药物，它真正实现了“异病同治”的精准医疗理念，只要肿瘤携带神经营养因子受体酪氨酸激酶基因融合，无论其起源于肺部、甲状腺、肠道还是软组织等任何 ...
拉罗替尼 是一种“广谱”抗癌药，它重新定义了癌症治疗的逻辑：只要肿瘤携带NTRK基因融合，无论发生在身体的哪个器官（如甲状腺、软组织肉瘤、肺癌等），均可从该药中获益。这种“不限癌种”的特性使其成为精准肿瘤学领域的里程碑式药物。拉罗替尼是一 ...
索托拉西布 是一种不可逆的、高选择性的小分子抑制剂，其独特作用机制在于通过与KRAS G12C突变蛋白表面的一个特殊口袋（Switch-II pocket）共价结合，将突变蛋白锁定在非活性的GDP结合状态，从而特异性且有效地抑制其致癌信号传导，而对野生型KRAS蛋白 ...
KRAS是人类癌症里突变频率最高的基因之一。不止是胰腺癌90%，还有结直肠癌50%，肺癌30%。全世界所有癌症患者中，近30%都携带KRAS突变，也就是一年300万！这是一个巨大的数字字。但KRAS，连同它那两个同样会在肿瘤中突变、但比例稍低的兄弟基因——NRAS和 ...
莫博替尼 是一种靶向EGFR第20外显子插入突变的不可逆的酪氨酸激酶抑制剂。EGFR外显子20插入突变约占所有EGFR突变的4-12%，传统EGFR-TKI对该突变的疗效有限。莫博替尼通过不可逆结合EGFR激酶结构域，抑制EGFR信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖和存活。相比 ...
莫博塞替尼 是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，其设计专门用于靶向表皮生长因子受体外显子20插入突变，为携带该突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者带来了首个获批的针对性口服疗法。表皮生长因子受体外显子20插入突变是肺癌中一种相对罕见但预后 ...
艾伏尼布 是一种首创的口服靶向药物，专门设计用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成年患者，以及特定类型的胆管癌患者，标志着针对特定代谢酶突变治疗策略的实现。其作用机制核心在于精准抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1的 ...
艾伏尼布 是一种口服的、强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂。异柠檬酸脱氢酶1是三羧酸循环中的关键酶，当其发生特定基因突变时，会获得新功能，催化α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。高水平的2-羟基戊二酸可竞争性抑制多种依赖α-酮戊二酸的酶 ...
培米替尼 （Pemigatinib，商品名Pemazyre）是口服FGFR1、FGFR2和FGFR3抑制剂，可阻断异常FGFR2信号，抑制肿瘤细胞生长和存活。它针对的是有明确分子特征的胆管癌，而不是所有晚期胆管癌。适用人群通常包括：不可切除、局部晚期或转移性胆管癌；基因检测 ...
在某些非小细胞肺癌与甲状腺癌的发展中，RET融合或突变像在细胞里植入一个异常信号的共振器——它让原本受控的生长指令在癌细胞内形成高频振荡，通过激活下游MAPK、PI3K等通路，把增殖与存活信号不断放大并传递到肺、骨、脑等远处。这种共振一旦形成，即 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗领域，RET基因融合是近年来备受关注的驱动基因变异，普拉替尼作为高选择性RET抑制剂，为这部分患者带来了新的治疗选择。RET基因编码一种受体酪氨酸激酶，当其发生融合突变时，会导致激酶活性异常持续激活，促进肿瘤细胞增殖和存 ...
塞尔帕替尼 作为一款强效、高选择性的口服转染重排原肌球蛋白受体激酶抑制剂，在治疗携带转染重排基因突变或融合的多种晚期实体瘤中展现了突破性疗效，彻底改变了这类疾病的治疗格局。其药理核心在于精准抑制突变或融合的转染重排蛋白激酶活性，该激酶 ...
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