伐美妥司他 是选择性eZH2抑制剂。细胞内组蛋白修饰状态参与基因表达调控，eZH2可介导组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）甲基化，改变染色质构象，调控基因转录。在PTCL等部分肿瘤细胞中，eZH2出现突变或表达上调，引发H3K27过度甲基化，抑癌基因表达受到抑制，...

　　T细胞耗竭是制约免疫检查点抑制剂、CAR-T细胞疗法疗效的核心瓶颈，在实体瘤中这一难题尤为突出。该研究构建功能缺陷的CAR-T细胞体外模型模拟T细胞耗竭表型，对FDA已获批小分子药物库开展筛选，最终发现 米替福新 （Miltefosine）可以不依赖PD1/PDL1通路...

　　 乙琥胺 作为一线抗癫痫药物，主要用于治疗癫痫小发作，如单纯失神、肌阵挛等。对于传统的苯妥英钠、丙戊酸钠等药物无效的患者，乙琥胺往往能够取得较好的疗效。此外，乙琥胺还可与其他抗癫痫药物一起用于混合型的癫痫发作治疗。乙琥胺对典型失神发作有...

　　 贝利司他 是FDA加速批准的淋巴瘤药物，适用于复发或难治性的周围T细胞淋巴瘤(PTCL)患者。该药是至今批准的第三种治疗这种疾病的药物，为淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。Belinostat是一种新型有效的羟肟酸型组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。HDAC催化移除...

　　 宗艾替尼 是高选择性口服HeR2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于HeR2突变阳性非小细胞肺癌，依靠不可逆共价结合机制实现持久的通路抑制。它可以和HeR2激酶结构域发生不可逆共价结合，和传统可逆HeR2抑制剂相比，结合更加稳固，即便在高ATP环境下依旧维持抑制活...

　　 艾伏尼布 （拓舒沃/Tibsovo）是口服高选择性突变IDH1抑制剂。它并不直接杀伤肿瘤细胞，而是阻断异常酶生成致癌代谢物，纠正表观遗传紊乱，解除细胞分化阻滞，引导恶性细胞正常成熟。为IDH1突变的复发难治急性髓系白血病、以及经治局部晚期/转移性胆管癌...

　　 宗格替尼 作为一种创新性的小分子CXCR4趋化因子受体拮抗剂，其核心作用并非直接对抗肿瘤，而是通过巧妙地干预人体内天然的造血干细胞归巢与滞留机制，在特定临床需求下实现对造血干细胞时空分布的精密调控，从而在自体造血干细胞移植这一关键治疗环节中...

　　在急性髓系白血病和胆管癌这两类预后极差的肿瘤中，IDH1基因突变长期被认为是不可成药的靶点。异柠檬酸脱氢酶（IDH）是细胞能量代谢的关键酶，当IDH1基因发生突变时，会异常催化产生一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的致癌代谢物，像一把分子钥匙锁住细胞的...

　　 他泽司他 的独家临床地位，源于全球首创的表观遗传靶向机制，区别于所有传统抗肿瘤药物。多数上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤患者存在特征性的INI1蛋白缺失或eZH2基因异常激活，导致抑癌基因被沉默、肿瘤细胞无限增殖、分化失控，这是罕见肿瘤发生、复发、耐...

　　梗阻性肥厚型心肌病（HCM）作为心血管领域的难治性疾病，常因心肌过度增厚引发心脏功能障碍。 玛伐凯泰 的问世，凭借其独特的作用机制与临床效益，正逐步改变HCM的治疗格局。 治疗原理上， 玛伐凯泰 通过靶向抑制心肌肌球蛋白的ATP酶活性，调控心肌收缩...

　　梗阻性肥厚型心肌病，常被俗称为“自带健身效果”的心脏。它是一种常染色体显性遗传性心肌病，意味着它可以代代相传。主要病因是编码心肌肌小节相关蛋白的基因发生了致病性变异，导致心肌细胞排列紊乱、间质纤维化。 玛伐凯泰 主要适用于有症状的成年肥...

　　在慢性免疫性血小板减少症的治疗领域，当患者对传统疗法反应不佳时， 福他替尼 的出现提供了一种作用机制新颖的口服选择。这是一种前体药物，口服后在体内迅速转化为活性代谢物R406，其核心作用在于高选择性抑制脾酪氨酸激酶。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和...

　　 爱泌罗 的通用名为戊聚糖多硫酸钠，是一种口服的半合成硫酸多糖，作为目前唯一被批准用于治疗间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的特定药物，它通过模拟膀胱黏膜表面的天然糖胺聚糖层来修复受损的尿路上皮屏障。间质性膀胱炎的本质是膀胱保护层缺损，导致尿液...

　　 伐美妥司他 为eZH1/2双重抑制剂，是表观遗传靶向新药，为复发/难治T细胞淋巴瘤带来新的治疗选择。这类肿瘤传统化疗有效率不足30%，临床预后差；该药在关键II期研究中显示突出疗效，20%患者可达完全缓解。其核心优势是同时抑制eZH1与eZH2，强效下调H3K27...

　　司美替尼属于口服高选择性MeK1/2抑制剂，是全球首个获批用于2岁及以上、症状性且不可手术的I型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤患儿的系统治疗药物，补齐了该疾病长期无有效药物的短板。NF1基因失活会造成RAS/MAPK通路持续亢进，促使施万细胞异常增殖形成...

　　 宗艾替尼 是一款入脑潜力突出的口服高选择性HeR2酪氨酸激酶抑制剂，适应症为携带HeR2激酶结构域激活突变、既往接受过全身治疗的不可切除/转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，为脑转移高发、传统药物入脑效果有限的这部分患者，提供了颅内病灶控制新方案...

　　 宗艾替尼 主要用于治疗携带HeR2（eRBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变，且已经接受过系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。这意味着，患者在使用前需通过FDA或国内获批的检测方法确认肿瘤存在相关HeR2突变，同时需满足经既往全...

　　在靶向药问世之前，无法手术的丛状细胞瘤患者几乎无有效治疗手段，只能被动等待肿瘤生长、压迫、变形。如今，以司美替尼为核心的MeK抑制剂靶向治疗，成为无数患者的救命方案，也是目前唯一纳入医保、权威指南推荐的系统治疗手段。 司美替尼 (Selumetinib...

　　肿瘤分子分型持续精细化， 他泽司他 实现了表观遗传靶点在肿瘤治疗中的临床落地。作为口服高选择性eZH2甲基转移酶抑制剂，它依据分子特征分层，用于eZH2激活突变、经至少2线全身治疗后复发难治滤泡性淋巴瘤，以及无法完整切除的局部晚期/转移性上皮样肉...

　　很多人觉得年纪大了腰酸背痛、个子变矮是“正常现象”。但有一种病，平时不声不响，一旦“发作”可能就是骨折，甚至危及生命——它就是骨质疏松。骨质疏松症是最常见的骨骼疾病，是一种以骨量低、骨组织微结构损坏所导致骨脆性增加并易发生骨折为特征的...