伐美妥司他 是一款新型、高选择性first-in-class的eZH1/2双重抑制剂，2021年获得美国FDA的罕见病用药资格认定，是在全球范围内第1个获得监管批准的治疗ATL的eZH1和eZH2双重抑制剂。 　　一项研究共纳入了133名年龄在18岁及以上的复发或难治性外周T细胞...

　　 玛伐凯泰 (Camzyos/Mavacamten)是一款选择性心肌肌球蛋白抑制剂，目前主要用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），通过降低心肌收缩力改善左心室流出道梗阻，缓解患者呼吸困难、乏力等症状。 　　一、适应症 　　目前全球范围内获批的核心适应症为：...

　　 奥西替尼 是非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者肿瘤切除后的辅助治疗药物，其肿瘤具有表皮生长因子受体（eGFR）第19外显子缺失或第21外显子L858R突变（通过FDA批准的测试检测），以及作为成年转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗，这些患者的肿瘤具有eGFR外显...

　　 玛伐凯泰 的作用机制：从分子到临床的精准调控，要理解玛伐凯泰的作用，需先了解梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的核心病理机制：心肌肌球蛋白与肌动蛋白的过度相互作用。正常情况下，心肌细胞的收缩与舒张依赖于肌球蛋白(粗肌丝)与肌动蛋白(细肌丝)的周期性...

　　急性髓系白血病（AML）是成人白血病中常见的类型，也是预后较差的白血病亚型。传统治疗包括化疗和造血干细胞移植，但多达50%的患者在初始治疗中未达到缓解或缓解后复发，进而发展为复发/难治性（R/R）AML，给临床治疗带来了极大挑战。近年来，随着化疗、...

　　急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的白血病类型之一，其特征为髓系细胞的异常增生和分化，伴随着严重的并发症和高死亡率。FLT3已经被证实是急性髓系白血病（AML）最常见的致癌突变。FLT3突变常见的类型主要包括受体近膜域的内部串联重复和酪氨酸激酶...

　　慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后最棘手的致命并发症，约30-70%患者会发展为糖皮质激素耐药的难治性病例。这些患者往往经历2-5线治疗失败后陷入“无药可用”的绝境，而美国目前约有14000例cGVHD患者，每年新增约5000例，临床急需全新治疗...

　　什么是Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）？ 　　本质：由NF1基因突变导致的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000，属于罕见病。 　　症状：累及全身多器官，核心表现为皮肤色斑、多发性神经纤维瘤（良性肿瘤，但可能压迫器官、引发疼痛或功能障碍），需多学科联合...

　　急性髓系白血病（AML）是一类高度异质性的血液恶性肿瘤，其中FLT3突变是最常见、预后最凶险的基因突变类型，约占30%。这类患者具有起病急、肿瘤负荷高、缓解率低、易复发、传统化疗效果差等特点，长期以来都是临床治疗的难点。 　　而随着精准靶向治疗的...

　　 他泽司他 （TAZVeRIK）是一款针对eZH2酶的靶向药物，它通过抑制eZH2进而抑制H3K27的甲基化，恢复抑癌基因的表达，让B细胞继续分化或者产生细胞凋亡，从而控制肿瘤的生长。这一独特的作用机制使得他泽司他在治疗滤泡性淋巴瘤方面展现出了显著的优势。 　...

　　2022年9月26日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，日本厚生劳动省已经批准了eZHARMIA（ Valemetostat，伐美妥司他 ）(DS-3201,DS-3201b)的上市申请，用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）成人患者。 　　成人T细胞白血病/淋巴瘤(Adult T-cell...

　　 恩曲替尼 (Rozlytrek/entrectinib)不仅对NTRK1/2/3融合的患者有效，同时还对Ros1和ALK基因的融合和改变的癌症有着强大的抗癌功效。该药可通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性；...

　　 肥厚型心肌病（HCM） 　　肥厚型心肌病是一种心脏疾病，其主要特征是心肌肥厚，通常由肌小节相关蛋白基因的异常变异引起，但有时也可能是由于其他不明原因引起的。该病常导致左心室壁增厚，但在诊断时需要排除其他心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的...

　　 福坦替尼(Tavlesse/Fostamatinib) 作为针对成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）的口服靶向药物，治疗效果明确，尤其为传统治疗效果不佳的患者提供了新的治疗选择，是ITP精准治疗的重要方向之一。作用机制精准，可有效抑制巨噬细胞对血小板的破坏、减少自...

　　 爱泌罗(elmiron/Pentosanpolysulfatesodium) 是用于缓解间质性膀胱炎所致膀胱疼痛与不适的药物，通过修复膀胱黏膜屏障、减轻尿液刺激发挥治疗作用。常规剂量为每日300mg，分三次口服，需餐前1小时或餐后2小时空腹服用，用药3个月后应评估疗效，可酌情延...

　　 他泽司他 (Tazverik/Tazemetostat)靶向药的效果显著，对复发性或难治性滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤疗效显著，能够提高客观缓解率，改善患者的生活质量。但由于每个患者的情况不同，用药疗程也因人而异，具体疗程应遵医嘱明确。 　　他泽司他(Tazverik/Taze...

　　 米替福新 (Miltefosine、Impavido)是一种抗利什曼原虫药物。该药适用于12岁及以上且体重≥30公斤的成人和青少年。其治疗范围广泛，可有效应对多种利什曼原虫引发的病症，包括由杜氏利什曼原虫导致的内脏利什曼病；由巴西利什曼原虫、圭亚那利什曼原虫、...

　　移植物抗宿主病（GVHD）造血干细胞移植是治疗血液或骨髓癌症的常见手段。然而，在cGVHD患者中，移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞，从而带来一系列严重的副作用。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者会出现cGVHD症状，包括炎症反应和多器官...

　　 恩曲替尼 是一种具有高血脑屏障穿透力的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它能高效抑制NTRK1/2/3、Ros1及ALK融合基因驱动的肿瘤生长。其最革命性的特点在于“不限癌种”的广谱抗癌能力：只要肿瘤携带NTRK基因融合（无论发生于肺癌、肠癌还是肉瘤），或非小...

　　 宗格替尼 作为一种开创性的口服高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，于近年正式获得批准上市，专门用于治疗携带人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，为这类长期缺乏高效口服靶向药物...