FLT3突变是AML中最常见的基因突变类型之一，其中FLT3-ITD突变历来被视为预后不良的重要标志。随着以吉瑞替尼为代表的新一代高选择性FLT3抑制剂的问世和可及，这部分患者的生存结局正在被改写。吉瑞替尼作为国内首个同时靶向FLT3-ITD和FLT3-TKD双突变的新型药物，吉瑞替尼在国内最初获批的适应症为复发难治性FLT3突变阳性AML。其后，随着更多循证医学证据的积累，其应用场景不断拓展。从I/II期剂量爬坡试验到III期确证性研究，再到真实世界研究，数据链条日趋完整。

　　在III期关键研究中，吉瑞替尼的总有效率达60%~70%；而真实世界研究的数据更为亮眼，部分中心报告复合完全缓解率可达100%，3年总生存（OS）率亦达到80%左右。Ⅲ期推荐剂量确定为120 mg每日1次，兼顾了有效性与安全性。两项主要临床研究的终点OS结果相互验证，显示吉瑞替尼在生存和有效率方面均较基础治疗有两倍以上的提高，并为更多患者创造了接受造血干细胞移植的机会。造血干细胞移植是FLT3突变AML患者的重要巩固治疗手段，移植后是否需要维持治疗曾是临床争议焦点。肖霞教授指出，2025年版指南给出了明确的肯定答案。数据显示，FLT3阳性患者移植后接受吉瑞替尼维持治疗，OS曲线与未维持组显著分开，维持治疗的意义明确指向延缓复发。指南推荐移植后维持剂量为80mg，临床应用时需密切监测血液学毒性。值得关注的是，2025年发表在Hematology上的移植后维持数据进一步证实，维持治疗组OS从53%提升至79%，且慢性移植物抗宿主病的发生率并未升高，反而有所降低，有效回应了临床对于非复发病死率增加的担忧。

　　吉瑞替尼的联合用药是另一重要探索方向。肖教授重点介绍了其与维奈克拉的联合机制——二者通过促使BCL-2与MSL1解离，协同诱导白血病细胞凋亡。联合方案中，复合完全缓解率达75%；在此基础上再联合去甲基化药物的三药方案，有效率进一步提升。吉瑞替尼与强化疗（如“3+7”方案）的联合同样显示出疗效增益，不仅提高了缓解率，更显著加深了缓解深度，微小残留病（MRD）转阴率明显提升。这些证据支持了吉瑞替尼从复发难治向初诊患者治疗前移的临床策略，相关研究也获得了阳性结果，相较于一代药物索拉非尼的阴性结果，优势显著。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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