随着对疾病认知的不断深入，肥厚型心肌病（HCM）进入靶向治疗时代。回望来路，自2024年4月以来，作为首个在中国获批的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）玛伐凯泰，凭借独特的“稳定肌球蛋白超松弛状态”+“抑制横桥循环中Pi释放”双重作用机制，减少横桥过量形成，促使肌小节恢复生理稳态，实现多重临床获益。玛伐凯泰的作用靶点位于心肌收缩的最上游：心肌肌球蛋白。它通过选择性抑制肌球蛋白与肌动蛋白之间过多横桥的形成，直接减少心肌的过度收缩力，从而降低流出道梗阻。传统药物是“间接减负”，玛伐凯泰是“源头纠偏”。对于患者而言，这意味着从控制症状转向干预病理生理核心环节。

　　玛伐凯泰主要经CYP2C19酶和CYP3A4酶代谢。禁止合并使用中效至强效CYP2C19抑制剂或CYP3A4抑制剂、禁止合并使用中效至强效CYP2C19诱导剂或CYP3A4诱导剂。包括但不限于：奥美拉唑、埃索美拉唑、西咪替丁、氟西汀、氟伏沙明、替格瑞洛、氯吡格雷（部分代谢途径）及某些抗真菌药（氟康唑等）。预期玛伐凯泰与其他降低心脏收缩力的药物合并使用时，负性肌力作用将会叠加。避免服用丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂、或地尔硫卓联合β受体阻滞剂的患者合并使用玛伐凯泰，因为这些药物和联合用药会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险，且临床经验有限。如必须合用，应在医生指导下调整玛伐凯泰剂量（通常需减量）或换用替代药物。

　　玛伐凯泰为梗阻性HCM患者提供了一种机制明确、靶向病理核心的治疗选择。客观证据显示，该药可改善运动能力、心功能分级和心室壁张力相关生物标志物，但其使用伴随着LVEF可逆性下降的可监测风险。随着2025年进入国家医保，经济可及性显著提高。患者应与心血管专科医生共同制定个体化方案，严格遵循起始剂量、监测计划和药物相互作用禁忌，以实现获益最大化和风险最小化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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