杜韦利西布 通过双重抑制磷酸肌醇3-激酶的δ和γ亚型发挥疗效。该药物主要作用于恶性B细胞和肿瘤微环境中的支持性细胞：抑制PI3K-δ可直接诱导B细胞凋亡并抑制增殖；同时抑制PI3K-γ则可调节肿瘤微环境，减少促生存信号和抑制性免疫细胞的募集。这种双...

　　 艾拉司群 是一种口服的选择性雌激素受体降解剂，用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、存在特定基因突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性患者，其作为单药治疗，为内分泌治疗后进展的患者提供了新的靶向策略。在雌激素受体阳性乳...

　　 武特里西兰 是一种通过皮下注射给药的转甲状腺素蛋白导向小干扰核糖核酸药物，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病变成人患者，其利用RNA干扰机制长效沉默致病基因表达，为这一进展性、致死性疾病提供了创新的疾病修饰疗法。遗传性转...

　　在激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌的治疗序列中，既往接受过CDK4/6抑制剂联合内分泌方案后疾病进展的患者，面临有限的后续选择。其中，雌激素受体α基因配体结合域发生获得性突变，是导致内分泌耐药的关键分子事件之一，而传统的选择性雌激素受体下调剂...

　　 武特里西兰 是一种通过皮下注射给药的转甲状腺素蛋白导向小干扰核糖核酸药物，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病变成人患者，其通过长效沉默致病基因的表达为这一进展性、致死性疾病提供了创新的治疗手段。遗传性转甲状腺素蛋白淀...

　　 伊曲莫德 是一种每日一次的口服选择性1-磷酸鞘氨醇受体调节剂，适用于治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者，其通过调节淋巴细胞迁移为这一慢性肠道炎症性疾病提供了便捷的系统性治疗新途径。溃...

　　 Inluriyo 是一种口服的、新型选择性雌激素受体降解剂，专门设计用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，其独特的药物特性旨在为这类常见乳腺癌亚型提供一种强化且便捷的内分泌治疗选择。雌激素受体阳性乳腺癌的生长...

　　 阿考米迪 是一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，专门用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病成人患者，旨在通过稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构来延缓这种进行性致命性疾病对心脏功能的损害。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由于肝脏产生的转甲状...

　　在泌尿系统肿瘤的防治中，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC，肿瘤局限于膀胱黏膜层或黏膜下层）因高复发率（术后5年复发率50%-70%）和潜在进展风险（约15%进展为肌层浸润性癌），长期困扰临床。传统膀胱内化疗（如丝裂霉素C）虽能短期降低复发，却无法阻止肿瘤...

　　 艾拉司群 是一种开创性的口服选择性雌激素受体降解剂，它专门设计用于对抗在雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌内分泌治疗过程中出现的获得性雌激素受体1基因突变，这类突变导致雌激素受体在缺乏雌激素配体的情况下仍持续激活，从而引起对传统内分泌治...

　　溃疡性结肠炎的治疗常面临一种两难：广泛抑制免疫系统可能控制肠道炎症，却也增加了感染风险；而局部作用药物的效果有时难以触及疾病深层。当传统药物无法达到足够疗效时，临床亟需一种能够更精准、更便捷地调控异常免疫反应的药物。 伊曲莫德 （Velsipi...

　　在针对MAPK信号通路的肿瘤靶向治疗中，单纯抑制上游节点常因旁路激活而导致耐药。曲美替尼的出现，为构建更有效的阻断策略提供了下游关键环节的抑制者。曲美替尼是一种高选择性的MEK1/2变构抑制剂。在肿瘤细胞内，异常的RAS-RAF-MEK-ERK信号通路驱动着增...

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的病理核心，在于错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌间质不断沉积，逐步损害心脏功能。长期以来，有效的疾病修正手段有限，治疗重点多集中于症状控制。 阿考米迪 （Acoramidis）的研发，标志着一种直接针对致病蛋...

　　在肿瘤治疗的传统框架中，药物的研发与应用长期被肿瘤的原发部位（如肺、乳腺、结肠）所界定。然而， 拉罗替尼 （Larotrectinib）的诞生与获批，从根本上挑战了这一范式。它不针对特定器官来源的癌症，而是精确打击由NTRK基因融合这一罕见但明确的分子变...

　　在癌症治疗的传统模式中，药物通常针对特定的器官或组织来源进行开发，例如肺癌药、乳腺癌药。然而， 拉罗替尼 的出现，引领了一场治疗理念的革命，它将焦点从“肿瘤长在哪里”转向了“肿瘤的驱动基因是什么”。拉罗替尼是一种高选择性的原肌球蛋白受体...

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种进行性且危及生命的疾病，异常折叠的蛋白质在心脏沉积，导致心肌僵硬和功能衰竭。长期以来，治疗选择有限，主要侧重于症状管理。 阿考米迪 的出现，从疾病源头提供了干预手段。阿考米迪是一种口服的小分子转甲状腺...

　　在雌激素受体阳性（ER+）/HER2-晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗曾是“压舱石”，但约30%至40%患者会因雌激素受体基因（ESR1）突变导致受体持续激活，对传统SERD（如氟维司群）或AI（芳香化酶抑制剂）产生耐药。这类患者如同被困在“失控的生长开关”里—...

　　 Inluriyo 作为一种在研的新一代口服选择性雌激素受体降解剂，旨在通过独特的分子结构优化，实现对雌激素受体的高效、持续降解，阻断雌激素受体信号通路，从而抑制激素受体阳性乳腺癌细胞的生长，其设计目标是为晚期激素受体阳性乳腺癌患者提供一种具有...

　　 拉罗替尼 作为一种高选择性的原肌球蛋白受体激酶抑制剂，通过精准抑制由NTRK基因融合产生的异常TRK蛋白，开启了不区分肿瘤组织来源、仅依据特定基因标志物进行治疗的泛癌种治疗新时代，其作用机制是直接靶向TRKA、TRKB和TRKC蛋白，阻断其下游促细胞生长...

　　在癌症治疗的漫长征程中，总有一些靶点因其复杂的信号网络和“不可成药”的标签而被长久搁置，直到某一天，一个精巧的分子设计能像一把钥匙般嵌入其锁芯，开启全新的治疗可能。MEK蛋白，作为RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的关键枢纽，正是这样一个曾被视作...