伊曲莫德 （Etrasimod）是由辉瑞研发的鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，2023年10月12日获美国FDA批准，同时在欧盟27国、冰岛、列支敦士登、挪威同步获批，适应症为成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。溃疡性结肠炎是慢性、反复发作的炎症性肠病，仅...

　　 武特里西兰 （通用名：vutrisiran）是治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的突破性RNAi疗法，已获批用于成人遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR）两种类型，覆盖多发性神经病（PN）与心肌病（CM）两大适应症。作为全球首款实现双适应症覆盖的RNAi药物，...

　　Inluriyo是一款口服、具备完全拮抗活性的选择性雌激素受体降解剂（SERD），目标人群为既往内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。该药物在分子设计上针对性解决了传统内分泌药物的两大痛点：规避他莫昔芬存在的雌激素受体激动...

　　膀胱癌是我国男性泌尿生殖系统中最常见的恶性肿瘤。据2022年估算，全国新发膀胱癌约9.3万例，其中约四分之三在确诊时仍处于“非肌层浸润性”阶段（NMIBC）——通俗地说，肿瘤像“地毯上的霉斑”，只长在膀胱内壁的黏膜层，还没有长进肌肉层。这个阶段的...

　　 贝罗司他 （Berotralstat）作为一种口服、高度选择性的血浆激肽释放酶抑制剂，在治疗遗传性血管水肿（HAE）方面具有显著的优势特点。贝罗司他能够有效抑制血浆激肽释放酶的活性，进而减少遗传性血管水肿的发作频率。这种抑制作用有助于稳定患者的病情，...

　　乳腺癌是女性高发恶性肿瘤，其中约70%患者分型为雌激素受体阳性、HER2阴性（ER+/HER2-），内分泌治疗是此类患者全程管理的核心方案。但临床长期面临一大治疗难题：晚期患者经芳香化酶抑制剂、CDK4/6抑制剂治疗后，20%-40%人群会出现ESR1基因突变，该突变...

　　遗传性血管水肿(Hereditary angioedema:HAE)是在全身的皮下和粘膜上发生“水肿”的疾病，被认为有很多遗传因素。症状因发生水肿的部位而异，但最常见的部位是四肢，消化道和咽部。体内有一种称为“缓激肽”的炎性物质，通常通过C1酯酶抑制物抑制（控制）...

　　 曲美替尼 是一种口服的MEK1/MEK2抑制剂，在丝裂原活化蛋白激酶信号通路中扮演着下游关键调节者的角色。该药物需与泰菲乐联合使用，其适应症完全一致，共同用于治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，以及作为上述突变类型III期黑色...

　　 拉罗替尼 （Larotrectinib）作为全球首个获批的泛癌种NTRK基因融合抑制剂，在成人和儿童NTRK融合阳性实体瘤治疗中展现出革命性突破，其通过高度选择性抑制TRKA、TRKB和TRKC激酶活性，阻断下游MAPK、PI3K等信号通路，抑制肿瘤细胞增殖和存活，为这类罕见...

　　BRAF V600突变是肿瘤靶向治疗中重要的驱动靶点。 曲美替尼 是经典MEK抑制剂，常与达拉非尼组成双靶方案，在BRAF V600突变黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多个瘤种中表现突出。BRAF V600突变在黑色素瘤占比约40%–60%、非小细胞肺癌约1%–3%、甲状腺...

　　慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤属于惰性B细胞淋巴增殖性疾病，多次复发之后，可用的安全有效的方案变少。 杜韦利西布 为口服PI3Kδ和PI3Kγ双重抑制剂，同时靶向肿瘤细胞与肿瘤微环境，为后线难治患者提供差异化机制的治疗选项。它通过抑制PI3Kδ，直...

　　乳腺癌是女性高发恶性肿瘤，其中约70%患者分型为雌激素受体阳性、HER2阴性（ER+/HER2-），内分泌治疗是此类患者全程管理的核心方案。但临床长期面临一大治疗难题：晚期患者经芳香化酶抑制剂、CDK4/6抑制剂治疗后，20%-40%人群会出现ESR1基因突变，该突变...

　　 卡介苗 原本是用于预防结核病的疫苗，当其用于膀胱内灌注治疗膀胱癌时，治疗原理主要基于免疫激活机制。膀胱内灌注卡介苗后，它会与膀胱黏膜表面接触并被免疫细胞识别。 卡介苗 激活免疫系统中的多种细胞，如巨噬细胞、T淋巴细胞和自然杀伤细胞等。巨噬...

　　溃疡性结肠炎（UC）属于慢性反复发作的炎症性肠病，全球受累患者约500万。不少中重度患者对抗TNFα、整合素抑制剂等传统方案应答不佳或发生耐药，疾病持续进展，临床亟需高效的口服免疫调控手段。 伊曲莫德 （Etrasimod，商品名Velsipity）为新型口服选...

　　拉罗替尼属于高选择性口服TRK酪氨酸激酶抑制剂，针对NTRK1/2/3基因融合发挥抗肿瘤作用，不区分肿瘤发病部位，属于广谱靶向药物，用药前需通过基因检测确认NTRK融合，同时治疗期间监测相关不良反应。拉罗替尼是高选择性口服TRK酪氨酸激酶抑制剂，核心作用...

　　HR阳性晚期乳腺癌的治疗以内分泌方案作为核心基础，但晚期患者大多会逐步产生耐药，这也是内分泌治疗失效的核心因素。针对HR+/HER2-晚期乳腺癌人群，临床需要重视内分泌耐药相关突变以及DNA损伤修复通路相关基因突变。这类突变包含后天获得性突变，也有...

　　在乳腺癌临床诊疗中，激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期或转移性乳腺癌常会出现内分泌治疗耐药问题。当芳香化酶抑制剂、CDK4/6抑制剂等一线方案失效后，疾病容易快速进展，患者可选择的治疗手段十分匮乏。 艾拉司群 作为全球首...

　　MAPK通路（RASRAFMEKERK）是调控细胞生长、增殖与存活的核心信号通路。当BRAF、RAS等关键基因发生突变，通路会持续激活，促使细胞不受控增殖，最终形成肿瘤。MEK作为通路中的枢纽，位于RAF下游、ERK上游，上游RAS或BRAF的异常激活，均需要通过MEK才能将...

　　 艾拉司群 （Elacestrant）是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），它是全球首个也是目前唯一一个获批用于晚期乳腺癌治疗的口服SERD类药物。它的靶向人群非常明确——雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌...

　　BRAF突变是临床十分常见的致癌突变类型，该突变会持续激活体内MAPK信号通路，促使肿瘤细胞无限增殖、侵袭以及转移，常见于黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等恶性肿瘤。过往针对BRAF突变肿瘤，单一靶向药物极易出现耐药、疗效局限等问题，患者治疗选择...