诺西那生纳 注射液获得国家药品监督管理局批准是基于超过 300 位包括婴儿期发病和迟发的 SMA 患者参与的 SMA 领域最大的临床研究数据。NURTURE 作为一项渤健公司的全球性临床研究也证明诺西那生钠注射液治疗 SMA 症状前婴儿时的疗效。NURTURE 研究对象...
肌肉萎缩是肌肉纤维变细甚至消失等导致的肌肉体积缩小、横纹肌营养障碍。肌肉萎缩可以分为肌源性和神经源性,多好发于长期缺乏锻炼和过度运动的人,或一些遗传变性病,可由多种因素引起肌肉萎缩! 目前针对肌肉萎缩网上有文章说“诺西那生钠注射液”...
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大...
NURTURE是一项正在进行中的开放性研究,研究对象为首次治疗时年龄不超过6周的婴儿,这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。本研究的目的是确定症状开始前治疗是否能够预防或延迟SMA症状的发生。 新的NURTURE数据在世界肌肉协...
诺西那生纳 注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。 AS...
SMA (Spinal Muscular Atrophy,简称SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预...
诺西那生纳 注射液是首个在中国获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,其特点是进行性、对称性肌无力、肌萎缩。 诺西那生纳 注射液获得国家药品监督管理局批准,是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的...
诺西那生纳 注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。 AS...
NURTURE是一项正在进行中的开放性研究,研究对象为首次治疗时年龄不超过6周的婴儿,这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。本研究的目的是确定症状开始前治疗是否能够预防或延迟SMA症状的发生。 2018年10月,新的NURTURE数据...
诺西那生纳 注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA)正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。 5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是首个在中国获批治...
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