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  • 诺西那生纳已获批治疗5q脊髓性肌萎缩症了吗?

      什么是5q SMA,其与非5q SMA有什么不同?   答:5q SMA是最常见的SMA形式,约占所有病例的95%,包括SMA 0、I、II、III、IV五个类型,由位于染色体5q13的SMN1基因突变或纯合缺失引起的常染色体隐性病症引起。非5q SMA占SMA病例的约5%,是一组罕见和非...

  • 诺西那生纳注射液是一种反义寡核苷酸?

       诺西那生纳 注射液获得国家药品监督管理局批准是基于超过 300 位包括婴儿期发病和迟发的 SMA 患者参与的 SMA 领域最大的临床研究数据。NURTURE 作为一项渤健公司的全球性临床研究也证明诺西那生钠注射液治疗 SMA 症状前婴儿时的疗效。NURTURE 研究对象...

  • 诺西那生纳治疗SMA合并严重脊柱畸形的效果如何?

    脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种遗传性罕见病,是由运动神经元变性导致进行性的肌无力、肌萎缩疾病。由Biogen Idec Ltd研发的 诺西那生钠 (nusinersen)是全球首个SMA精准靶向治疗药物,该药于2016年和2019年分别在美国和中国获批上市。该药比较特别的是需以脊髓...

  • 诺西那生纳注射液用于治疗5q的安全性如何?

      5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。   SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患...

  • 诺西那生纳成为首个能治疗SMA的药物吗?

       诺西那生纳 注射液(SPINRAZA)是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发SMA治疗药物,2016年12月23日,诺西那生钠注射液首次在美国获批,它是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准。   2019年4月28...

  • 诺西那生纳成为中国首个能治疗SMA的药物?

      SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000,是婴儿期最常见的致死性遗传性的罕见病。SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,临床表现差异较大,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由...

  • 诺西那生纳治疗脊髓性肌肉萎缩症的效果如何?

    来自Biogen的 诺西那生钠 (nusinersen)是第一种用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药物,脊髓性肌萎缩症是一种罕见且通常致命的遗传性疾病,主要影响儿童和年轻人,其影响肌肉的力量和运动。SMA(脊髓性肌萎缩症)是一种罕见的遗传疾病,是由生存运动神经...

  • 诺西那生纳可显著改善SMA患者和婴儿死亡风险的降低?

      SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大...

  • 诺西那生纳注射液用于治疗SMA患者效果显著?

      SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大...

  • 诺西那生纳注射液用于治疗SMA的临床研究结果如何?

      SMA 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA 患者可能丧失行走能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,...

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