诺西那生钠 (Nusinersen)是一种SMN2导向的反义寡核苷酸(ASO)类药物。与一般药物分子不同,ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列,通过与信使RNA(mRNA)结合来抑制基因表达,进而促进分解并干扰蛋白质的产生。 ASO是一种合成的核苷酸短链,可...
诺西那生钠(Nusinersen)是一种SMN2导向的反义寡核苷酸(ASO)类药物。与一般药物分子不同,ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列,通过与信使RNA(mRNA)结合来抑制基因表达,进而促进分解并干扰蛋白质的产生。 诺西那生钠 可以增加SMN2转录中的...
注射 诺西那生纳 前需要注意哪些? 1、腰椎穿刺术:腰椎穿刺术有发生不良反应的风险(例如头痛、背痛、呕吐等)。对于非常年幼的患者以及脊柱侧凸患者,这种给药途径可能存在困难。可由医生酌情考虑使用超声或其他成像技术辅助鞘内注射本品。 2...
诺西那生纳 是一种SMN2导向的反义寡核苷酸(ASO)类药物。与一般药物分子不同,ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列,通过与信使RNA(mRNA)结合来抑制基因表达,进而促进分解并干扰蛋白质的产生。诺西那生钠可以增加SMN2转录中的7号外显子,以...
诺西那生钠 注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。 AS...
诺西那生钠 注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。 AS...
诺西那生钠 注射液获得国家药品监督管理局批准,是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。NURTURE作为一项渤健公司的全球性临床研究也证实了诺西那生钠注射液治疗SMA症状前婴儿的疗效。NURTURE研究对象为首次服...
诺西那生钠 注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。 EN...
诺西那生钠 注射液作为临床急需用药,经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批;全球超过40个国家和地区的6600余位SMA患者接受诺西那生钠注射液治疗,治疗时间最长达6年。2019年2月28日,渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA...
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