去纤苷 是一种由猪小肠黏膜基因组 DNA 通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用。 一项多中心、随机2期临床试验，比较了2种不同剂量...
造血干细胞移植可用于治疗患有恶性和非癌性血液系统疾病，例如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病。肝脏肝静脉阻塞，也称为窦性阻塞综合征，是疗法的一种罕见、早期且危及生命的并发症。据 去纤苷 治疗严重静脉闭塞性疾病伴多...
在2016年2月《美国血液学会杂志》（ASH）的BLOOD版块上，公布了 去纤苷 （Defitelio，Defibrotide）3期关键研究的数据。该研究数据表明，去纤苷用于肝静脉阻塞(VOD)患者，也被称为窦性阻塞综合征(SOS)，与严格选择的历史对照相比，造血干细胞移植(HSCT)...
美国食品与药物管理局（FDA)批准了 去纤苷 (defibrotide sodium) 去纤甘酸用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继发引起的肝静脉闭塞症（VOD）。该药是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。这种病稀有且严重危机生命。 肝小静脉闭...
去纤苷治疗试验中取得的积极成果促进了其预防肝窦阻塞综合征 (HSOS)的临床疗效的研究。Chalandon等进行了一项评估 去纤苷 预防作用的早期研究，该研究纳入了1999年10月至2002年6月连续治疗的52例HSCT患者，对照组为52例历史对照患者（仅接受肝素预防）。...
去纤苷 适用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后肾或肺功能障碍的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)的成人和儿童患者。去纤苷是一种具有纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物。去纤苷的化学名称是聚脱氧核糖核苷酸，钠盐。去纤苷是一种主要由源自猪肠组...
肝窦阻塞综合征(SOS)，过去称为肝小静脉闭塞症(VOD)，是一种造血干细胞移植(HSCT)后并发症，其主要临床表现包括黄疸、肝大、腹水等，严重者会发生多器官功能衰竭甚至死亡。SOS/VOD临床表现的严重程度不一,轻型几周内即可恢复,而重型可出现多器官功能衰竭...
去纤苷 最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。去纤苷是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（H...
去纤苷 来源于猪黏膜和牛肺，于2013年10月18日被欧盟EMA批准上市,并获孤儿药认定。2016年3月30日，去纤苷经美国FDA批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植后肝小静脉闭塞并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者，并授予其优先审查资格和孤儿药资格，去纤苷是 FDA批准...
去纤苷 是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用 去纤苷治疗试验中取得的积极成果促进了其预防肝窦阻塞综合征...
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