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关于去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)治疗肝窦阻塞综合征的临床试验

时间:2022-02-24 15:33 来源:药品咨询 作者:康必行-小玲

  去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组 DNA 通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言,去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性,但没有显著的全身抗凝作用。

  一项多中心、随机2期临床试验,比较了2种不同剂量去纤苷的疗效,研究纳入101例成人和48例儿童,入组患者均在移植后35d内确诊为肝窦阻塞综合征(HSOS),并伴有多器官功能衰竭(multi-organfailure,MOF)(主要表现为由肾脏、肺脏和/或中枢神经系统功能障碍),或根据Bearman标准显示严重HSOS的风险≥30%。A组(n=75)剂量为25mg·kg⁻1·d⁻1,B组(n=74)为40mg·kg⁻1·d⁻1,至少用药14d,或直到完全缓解(completeresponse,CR)、HSOS进展或出现3至4级不良事件(adverseevents,AEs)。CR率是主要临床终点,其定义为总胆红素下降到<2mg/dl和MOF症状消除。两组治疗中位时间相似(19d对比20d),CR率差异无统计学意义(49%对比43%,P=0.613),100d生存率差异也无统计学意义(44%对比39%,P=0.619),患者最主要的死亡原因是HSOS的进展(分别为29%和28%),治疗相关AEs总发生率相似(分别为7%和10%)。按年龄进行分组发现,A组儿童患者100d生存率高于B组儿童(70%对比36%,P=0.020)。儿童患者的CR率和100d生存率均高于成人,在A组中差异更为显著:儿童与成人CR率为70%对比39%(P=0.015),100d生存率为70%对比33%(P=0.003)。

去纤苷

  一项开放性多中心历史对照性3期临床试验。根据Baltimore诊断标准确诊为HSOS,并伴有MOF(诊断依据为HSCT后第28天出现严重的肾或肺功能障碍)。主要临床疗效终点为100d生存率,次要临床疗效终点为100dCR率、180d生存率和AEs。CR的定义为HSOS和终末期器官功能障碍症状的缓解,包括总胆红素<2mg/dl,血清肌酐或肌酐清除率恢复到接近基线值(肾功能恢复),以及血氧饱和度正常,无需补充氧气或依赖呼吸机(肺功能恢复)。去纤苷治疗至少21d,可以延长至HSOS症状消除或患者出院。与历史对照组(n=32)相比,去纤苷组患者(n=102)100d生存率和CR率均显著提高:调整倾向评分后,去纤苷组患者100d生存率显著高于历史对照组(38.2%对比25%,95.1%CI:5.2~40.8;P=0.0109),两组患者CR率差异显著(25.5%对比12.5%,95%CI:3.5~34.6;P=0.0160)。

  一项国际关怀使用项目的最终结果再次证实了去纤苷的疗效。该研究共纳入了1129例患者中,其中710例(63%)可获得临床结局数据。去纤苷治疗剂量分别为10、25、40、60或80mg·kg⁻1·d⁻1,中位剂量为25mg·kg⁻1·d⁻1,中位治疗时间为15d。710例患者HSCT术后或化疗后100d生存率为54.2%(95%CI:50.2~58.0)。儿童患者(n=303)100d生存率高于成人(n=407),分别为65.4%(95%CI:0.594~0.708)和46.1%(95%CI:0.409~0.510)。不伴有MOF(n=418)的患者100d生存率为64.7%(95%CI:0.596~0.693),而伴有MOF(n=292)的患者100d生存率为39.7%(95%CI:0.338~0.455)。值得注意的是,这些儿童患者中包括那些在治疗100d内失访的生存患者。9%的患者由于AEs而中止治疗。去纤苷治疗HSOS的疗效和安全性与先前研究一致。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  去纤苷  https://www.kangbixing.com/drug/qqgn/


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(责任编辑:康必行-小梦)
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